Disulfiram voor de behandeling van netvliesdegeneratie

Inclusiecriteria:

Leeftijd ≥18 jaar Alleen degenen met een klinische diagnose van erfelijke netvliesdegeneratie. Indien beschikbaar, zal ondersteunende genetische diagnose van een door CLIA goedgekeurd laboratorium verder worden overwogen voor opname.

Er mag slechts één oog per proefpersoon worden geïdentificeerd als het onderzoeksoog. Het onderzoeksoog moet aan de volgende criteria voldoen:

• Beste gecorrigeerde ETDRS-score voor gezichtsscherpte ≥ 70 (d.w.z. 20/40 of beter) binnen 30 dagen na inschrijving.
• Goldmann-gezichtsveld vertoont vernauwing van gezichtsvelden tot 10 graden in het midden
• In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven
• Bereid en in staat om zich te onthouden van alcoholgebruik voor de duur van het onderzoek en de 2 weken ervoor en 2 weken na het eindpunt van het onderzoek

Leverfunctiewaarden die binnen het normale bereik vallen zoals hieronder gespecificeerd:

• Alaninetransaminase (ALT): minder dan 40 IU/L
• Aspartaattransaminase (AST): minder dan 40 IE/L
• Alkalische fosfatase (ALP): minder dan 300 IU/L
• Albumine (Alb): minder dan 50 g/L
• Totaal Eiwit: minder dan 80 g/L
• Totaal Bilirubine: minder dan 30 umol/L

Uitsluitingscriteria:

• Een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou uitsluiten, bijv. alcoholafhankelijkheid, hart- en vaatziekten, hepatitis.
• Personen met een voorgeschiedenis van diabetes mellitus
• Personen met een voorgeschiedenis van psychose
• Personen met hypothyreoïdie
• Personen met overgevoeligheid voor thiuram-derivaten die rubbercontactdermatitis veroorzaken
• Degenen die anticoagulantia gebruiken of andere medicijnen die door disulfiram kunnen worden beïnvloed.
• Een oogaandoening, anders dan erfelijke retinadegeneratie, is zodanig aanwezig dat, naar de mening van de onderzoeker, de gezichtsscherpte kan worden aangetast (bijv. vitreomaculaire tractie, aderocclusie, uveïtis of andere oculaire ontstekingsziekten zoals neovasculair glaucoom, enz.).
• Voorgeschiedenis van grote oculaire chirurgie in de voorafgaande 6 maanden of grote oculaire chirurgie verwacht binnen de volgende 6 maanden na randomisatie.
• Examenbewijs van ernstige externe ooginfectie, waaronder conjunctivitis, chalazion of substantiële blefaritis
• Deelname aan een onderzoeksstudie die behandeling omvat met een geneesmiddel binnen 30 dagen na randomisatie dat geen wettelijke goedkeuring heeft gekregen op het moment van deelname aan het onderzoek.

Opmerking: deelnemers aan de studie kunnen tijdens hun deelname aan deze studie geen ander onderzoeksgeneesmiddel krijgen.

• Bekende allergie of overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: zwanger of borstvoeding gevend of van plan om binnen de komende 12 maanden zwanger te worden. Vrouwen die potentiële studiedeelnemers zijn, moeten worden ondervraagd over de mogelijkheid van zwangerschap. Het oordeel van de onderzoeker zal worden gebruikt om te bepalen wanneer een zwangerschapstest nodig is.
• Deelnemers die verwachten gedurende de 8 maanden van het onderzoek het gebied van het klinische centrum te verlaten