Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Disulfiraami verkkokalvon rappeuman hoitoon

keskiviikko 29. marraskuuta 2023 päivittänyt: Debarshi Mustafi, University of Washington

Cross-over satunnaistettu kontrollikoe verkkokalvon dehydrogenaasin estäjän disulfiraamin arvioimiseksi verkkokalvon herkkyyden parantamisessa silmissä, joihin on vaikuttanut perinnöllinen verkkokalvon rappeuma

Poikkeava retinoiinihapposignalointi, jonka ohjaa rappeutuva ulkoinen verkkokalvo, johtaa patologisiin muutoksiin sisäisessä verkkokalvossa. Tästä johtuva verkkokalvon gangliosolujen hyperaktiivisuus johtaa jäljellä olevan näön heikkenemiseen edelleen niillä, jotka kärsivät perinnöllisistä verkkokalvon sairauksista. Tämän reitin estäminen on johtanut visuaalisen toiminnan parantumiseen verkkokalvon rappeuman hiirimalleissa. Tämä voidaan saavuttaa ihmisillä FDA:n hyväksymällä irreversiibelillä aldehydidehydrogenaasien estäjällä, disulfiraamilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Debarshi Mustafi, MD, PhD
  • Puhelinnumero: 206-616-9305
  • Sähköposti: debarshi@uw.edu

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • University of Washington-South Lake Union Retina Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Debarshi Mustafi, MD PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ikä ≥18 vuotta Vain ne, joilla on kliininen diagnoosi perinnöllisestä verkkokalvon rappeutumisesta. CLIA:n hyväksymästä laboratoriosta laaditun geneettisen diagnoosin tukemista harkitaan, mikäli mahdollista.

Vain yksi silmä per koehenkilö tulisi tunnistaa tutkimussilmäksi. Tutkimussilmän tulee täyttää seuraavat kriteerit:

  • Paras korjattu ETDRS-näöntarkkuuden kirjainpistemäärä ≥ 70 (eli 20/40 tai parempi) 30 päivän sisällä ilmoittautumisesta.
  • Goldmannin näkökenttä, jossa näkökenttien supistuminen 10 asteeseen keskeisesti
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen
  • Haluaa ja pystyä pidättäytymään alkoholin käytöstä tutkimuksen ajan ja sitä edeltävän 2 viikon ajan ja tutkimuksen päätepisteen jälkeisen 2 viikon ajan

Maksan toiminta-arvot, jotka ovat normaalialueella alla määritellyllä tavalla:

  • Alaniinitransaminaasi (ALT): alle 40 IU/l
  • Aspartaattitransaminaasi (AST): alle 40 IU/l
  • Alkalinen fosfataasi (ALP): alle 300 IU/l
  • Albumiini (Alb): alle 50 g/l
  • Kokonaisproteiini: alle 80 g/l
  • Kokonaisbilirubiini: alle 30 umol/l

Poissulkemiskriteerit:

  • Tila, joka tutkijan mielestä estäisi tutkimukseen osallistumisen, esim. alkoholiriippuvuus, sydän- ja verisuonisairaudet, hepatiitti.
  • Henkilöt, joilla on ollut diabetes mellitus
  • Henkilöt, joilla on ollut psykoosi
  • Kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavat henkilöt
  • Henkilöt, jotka ovat yliherkkiä tiuraamijohdannaisille, jotka aiheuttavat kumikontaktiihottumaa
  • Ne, jotka saavat antikoagulanttihoitoa tai muita lääkkeitä, joihin disulfiraami voi vaikuttaa.
  • Silmäsairaus, joka on muu kuin perinnöllinen verkkokalvon rappeuma, on olemassa siten, että tutkijan mielestä näöntarkkuuteen saattaa vaikuttaa (esim. foveal atrofia, pigmenttipoikkeavuudet, tiheät subfoveaaliset kovat eritteet, verkkokalvon ulkopuoliset tilat, kuten epiretinaalinen kalvo tai lasiais-makulaarinen veto, laskimotukos, uveiitti tai muut silmän tulehdussairaudet, kuten neovaskulaarinen glaukooma jne.).
  • Suuri silmäleikkaus edellisten 6 kuukauden aikana tai suuri silmäleikkaus, jonka odotetaan tapahtuvan seuraavien 6 kuukauden sisällä satunnaistamisen jälkeen.
  • Tutkimustodisteet vakavasta ulkoisesta silmäinfektiosta, mukaan lukien sidekalvotulehdus, chalasion tai vakava blefariitti
  • Osallistuminen tutkimustutkimukseen, joka sisältää hoidon millä tahansa lääkkeellä 30 päivän kuluessa satunnaistamisesta, joka ei ole saanut viranomaishyväksyntää tutkimukseen saapumisajankohtana.

Huomautus: tutkimuksen osallistujat eivät voi saada toista tutkimuslääkettä osallistuessaan tähän tutkimukseen.

  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  • Hedelmällisessä iässä oleville naisille: raskaana oleville tai imettäville tai raskautta suunnitteleville seuraavien 12 kuukauden aikana. Naisia, jotka ovat mahdollisia tutkimukseen osallistuvia, tulee kysyä mahdollisesta raskaudesta. Tutkijan arviota käytetään määritettäessä, milloin raskaustesti on tarpeen.
  • Osallistujat, jotka aikovat muuttaa pois kliinisen keskuksen alueelta tutkimuksen 8 kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo lääkitys
Lääke: Plasebo
Plasebohoito
Active Comparator: Disulfiraami
Disulfiraamilääke
Lääke: Disulfiraami 250 mg
Disulfiraamihoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi disulfiraamin vaikutuksia verkkokalvon herkkyyteen silmissä, joita vaivaa perinnöllinen verkkokalvon rappeuma
Aikaikkuna: Vuosi 1
Arvioi kontrastiherkkyyden muutos, joka mitataan spatiaalisen kontrastin kontrastiherkkyystestillä disulfiraami- ja lumeryhmien välillä
Vuosi 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi disulfiraamin vaikutukset näöntarkkuuteen silmissä, joita vaivaa perinnöllinen verkkokalvon rappeuma.
Aikaikkuna: Vuosi 1
Arvioi muutos parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa, joka on arvioitu ETDRS-kaaviotesteillä disulfiraami- ja lumeryhmien välillä
Vuosi 1
Arvioi disulfiraamin vaikutukset valoreseptorin toimintaan silmissä, joita vaivaa perinnöllinen verkkokalvon rappeuma.
Aikaikkuna: Vuosi 1
Arvioi verkkokalvon herkkyyden muutos standardinmukaisella ja adaptiivisella optiikalla skannaavalla oftalmoskopiaan perustuvalla mikroperimetrialla mitattuna
Vuosi 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Washington

Tutkijat

  • Päätutkija: Debarshi Mustafi, MD, PhD, University of Washington

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. marraskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. marraskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00015434

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa