Disulfiram para el tratamiento de la degeneración retinal

Criterios de inclusión:

Edad ≥18 años Solo aquellos con diagnóstico clínico de degeneración retiniana hereditaria. Cuando esté disponible, el diagnóstico genético de apoyo de un laboratorio aprobado por CLIA se considerará para su inclusión.

Solo se debe identificar un ojo por sujeto como el ojo del estudio. El ojo del estudio debe cumplir con los siguientes criterios:

• Puntaje de letra de agudeza visual ETDRS mejor corregido ≥ 70 (es decir, 20/40 o mejor) dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
• Campo visual de Goldmann que muestra una constricción de los campos visuales de 10 grados en el centro
• Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado
• Dispuesto y capaz de abstenerse del consumo de alcohol durante la duración del estudio y las 2 semanas anteriores y 2 semanas posteriores al punto final del estudio

Valores de la función hepática que caen en el rango normal como se especifica a continuación:

• Alanina transaminasa (ALT): menos de 40 UI/L
• Aspartato transaminasa (AST): menos de 40 UI/L
• Fosfatasa alcalina (ALP): menos de 300 UI/L
• Albúmina (Alb): menos de 50 g/L
• Proteína total: menos de 80 g/L
• Bilirrubina total: menos de 30 umol/L

Criterio de exclusión:

• Una condición que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio, por ejemplo, dependencia del alcohol, enfermedad cardiovascular, hepatitis.
• Individuos con antecedentes de diabetes mellitus.
• Individuos con antecedentes de psicosis.
• Individuos con hipotiroidismo
• Individuos con hipersensibilidad a los derivados del tiuram que causan dermatitis de contacto por caucho
• Aquellos en terapia anticoagulante u otros medicamentos que pueden verse afectados por el disulfiram.
• Existe una afección ocular distinta de la degeneración retiniana hereditaria que, en opinión del investigador, podría afectar la agudeza visual (p. tracción vítreo-macular, oclusión de venas, uveítis u otras enfermedades inflamatorias oculares como glaucoma neovascular, etc.).
• Antecedentes de cirugía ocular mayor en los 6 meses anteriores o cirugía ocular mayor anticipada dentro de los próximos 6 meses posteriores a la aleatorización.
• Evidencia de examen de infección ocular externa grave, que incluye conjuntivitis, chalazión o blefaritis sustancial
• Participación en un ensayo de investigación que involucre el tratamiento con cualquier fármaco dentro de los 30 días posteriores a la aleatorización que no haya recibido la aprobación regulatoria en el momento del ingreso al estudio.

Nota: los participantes del estudio no pueden recibir otro fármaco en investigación mientras participan en este estudio.

• Alergia conocida o hipersensibilidad a cualquier componente del fármaco del estudio.
• Para mujeres en edad fértil: embarazadas o en periodo de lactancia o que tengan la intención de quedar embarazadas en los próximos 12 meses. A las mujeres que son participantes potenciales del estudio se les debe preguntar sobre el potencial de embarazo. Se utilizará el juicio del investigador para determinar cuándo se necesita una prueba de embarazo.
• Participantes que esperan mudarse fuera del área del centro clínico durante los 8 meses del estudio