Disulfiram w leczeniu zwyrodnienia siatkówki

Kryteria przyjęcia:

Wiek ≥18 lat Tylko osoby z kliniczną diagnozą dziedzicznego zwyrodnienia siatkówki. Jeśli to możliwe, wsparcie diagnostyki genetycznej z laboratorium zatwierdzonego przez CLIA będzie dalej rozważane pod kątem włączenia.

Tylko jedno oko na pacjenta powinno być zidentyfikowane jako oko badawcze. Badane oko musi spełniać następujące kryteria:

• Najlepiej skorygowana ocena ostrości wzroku ETDRS ≥ 70 (tj. 20/40 lub lepsza) w ciągu 30 dni od rejestracji.
• Pole widzenia Goldmanna wykazujące zwężenie pól widzenia do 10 stopni centralnie
• Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody
• Chęć i możliwość powstrzymania się od spożywania alkoholu na czas trwania badania oraz 2 tygodnie poprzedzające badanie i 2 tygodnie po punkcie końcowym badania

Wartości czynności wątroby, które mieszczą się w normalnym zakresie, jak określono poniżej:

• Transaminaza alaninowa (ALT): mniej niż 40 j.m./l
• Transaminaza asparaginianowa (AST): mniej niż 40 j.m./l
• Fosfataza alkaliczna (ALP): mniej niż 300 IU/L
• Albumina (Alb): mniej niż 50 g/L
• Białko całkowite: mniej niż 80 g/L
• Bilirubina całkowita: mniej niż 30 umol/L

Kryteria wyłączenia:

• Stan, który w ocenie badacza wykluczałby udział w badaniu, np. uzależnienie od alkoholu, choroby układu krążenia, zapalenie wątroby.
• Osoby z historią cukrzycy
• Osoby z historią psychozy
• Osoby z niedoczynnością tarczycy
• Osoby z nadwrażliwością na pochodne tiuramu powodujące kontaktowe zapalenie skóry spowodowane kauczukiem
• Osoby stosujące terapię przeciwzakrzepową lub inne leki, na które może wpływać disulfiram.
• Obecny jest stan narządu wzroku inny niż wrodzone zwyrodnienie siatkówki, który w opinii badacza może wpływać na ostrość wzroku (np. trakcja szklistkowo-plamkowa, niedrożność żyły, zapalenie błony naczyniowej oka lub inne choroby zapalne oka, takie jak jaskra neowaskularna itp.).
• Poważna operacja oka w wywiadzie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub poważna operacja oka przewidywana w ciągu następnych 6 miesięcy po randomizacji.
• Badanie wykazało ciężką zewnętrzną infekcję oka, w tym zapalenie spojówek, gradówkę lub znaczne zapalenie powiek
• Udział w badaniu eksperymentalnym, które obejmuje leczenie jakimkolwiek lekiem w ciągu 30 dni od randomizacji, który nie otrzymał zgody regulacyjnej w momencie włączenia do badania.

Uwaga: uczestnicy badania nie mogą otrzymywać innego badanego leku podczas udziału w tym badaniu.

• Znana alergia lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku.
• Dla kobiet w wieku rozrodczym: w ciąży lub karmiących lub zamierzających zajść w ciążę w ciągu najbliższych 12 miesięcy. Kobiety, które są potencjalnymi uczestnikami badania, powinny zostać zapytane o możliwość zajścia w ciążę. Ocena badacza zostanie wykorzystana do określenia, kiedy potrzebny jest test ciążowy.
• Uczestnicy, którzy spodziewają się wyprowadzić z terenu ośrodka klinicznego w ciągu 8 miesięcy trwania badania