Disulfiram til behandling af nethindedegeneration

Inklusionskriterier:

Alder ≥18 år Kun dem med en klinisk diagnose på arvelig nethindegeneration. Når det er tilgængeligt, vil understøttende genetisk diagnose fra et CLIA-godkendt laboratorium blive overvejet yderligere for inklusion.

Kun ét øje pr. forsøgsperson bør identificeres som undersøgelsesøjet. Studieøjet skal opfylde følgende kriterier:

• Bedste korrigerede ETDRS synsstyrke bogstavscore ≥ 70 (dvs. 20/40 eller bedre) inden for 30 dage efter tilmelding.
• Goldmann synsfelt, der udviser indsnævring af synsfelter til 10 grader centralt
• Kan og er villig til at give informeret samtykke
• Villig og i stand til at afholde sig fra alkoholforbrug i undersøgelsens varighed og de 2 uger forud for den og 2 uger efter undersøgelsens slutpunkt

Leverfunktionsværdier, der falder inden for det normale område som specificeret nedenfor:

• Alanintransaminase (ALT): mindre end 40 IE/L
• Aspartattransaminase (AST): mindre end 40 IE/L
• Alkalisk fosfatase (ALP): mindre end 300 IE/L
• Albumin (Alb): mindre end 50 g/L
• Samlet protein: mindre end 80 g/l
• Total bilirubin: mindre end 30 umol/L

Ekskluderingskriterier:

• En tilstand, der efter investigators opfattelse ville udelukke deltagelse i undersøgelsen, fx alkoholafhængighed, hjerte-kar-sygdomme, hepatitis.
• Personer med en historie med diabetes mellitus
• Personer med en historie med psykose
• Personer med hypothyroidisme
• Personer med overfølsomhed over for thiuram-derivater, der forårsager gummikontaktdermatitis
• Dem i antikoagulantbehandling eller anden medicin, der kan blive påvirket af disulfiram.
• En okulær tilstand, bortset fra arvelig retinal degeneration, er til stede således, at efter investigatorens opfattelse kan synsstyrken blive påvirket (f.eks. foveal atrofi, pigmentabnormiteter, tætte subfoveale hårde ekssudater, ikke-retinale tilstande såsom epiretinal membran eller vitreo-makulær trækkraft, veneokklusion, uveitis eller andre øjenbetændelsessygdomme såsom neovaskulært glaukom osv.).
• Anamnese med større øjenkirurgi inden for de forudgående 6 måneder eller større øjenkirurgi forventes inden for de næste 6 måneder efter randomisering.
• Eksamensbeviser for alvorlig ekstern øjeninfektion, herunder conjunctivitis, chalazion eller betydelig blepharitis
• Deltagelse i et afprøvningsforsøg, der involverer behandling med et hvilket som helst lægemiddel inden for 30 dage efter randomisering, som ikke har modtaget myndighedsgodkendelse på tidspunktet for studiestart.

Bemærk: Studiedeltagere kan ikke modtage et andet forsøgslægemiddel, mens de deltager i denne undersøgelse.

• Kendt allergi eller overfølsomhed over for enhver komponent i undersøgelseslægemidlet.
• For kvinder i den fødedygtige alder: gravide eller ammende eller har til hensigt at blive gravide inden for de næste 12 måneder. Kvinder, der er potentielle undersøgelsesdeltagere, bør udspørges om potentialet for graviditet. Efterforskerens vurdering vil blive brugt til at afgøre, hvornår en graviditetstest er nødvendig.
• Deltagere, der forventer at flytte ud af det kliniske centers område i løbet af undersøgelsens 8 måneder