Disulfiram pro léčbu retinální degenerace

Kritéria pro zařazení:

Věk ≥18 let Pouze osoby s klinickou diagnózou dědičné degenerace sítnice. Bude-li to možné, bude se dále zvažovat zařazení podpůrné genetické diagnózy z laboratoře schválené CLIA.

Jako studijní oko by mělo být identifikováno pouze jedno oko na subjekt. Studijní oko musí splňovat následující kritéria:

• Nejlepší korigované skóre ETDRS zrakové ostrosti ≥ 70 (tj. 20/40 nebo lepší) do 30 dnů od zápisu.
• Goldmannovo zorné pole vykazující zúžení zorných polí na 10 stupňů centrálně
• Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas
• Ochota a schopnost zdržet se konzumace alkoholu po dobu trvání studie a 2 týdny před ní a 2 týdny po ukončení studie

Hodnoty jaterních funkcí, které spadají do normálního rozmezí, jak je uvedeno níže:

• Alanin transamináza (ALT): méně než 40 IU/l
• Aspartáttransamináza (AST): méně než 40 IU/l
• Alkalická fosfatáza (ALP): méně než 300 IU/L
• Albumin (Alb): méně než 50 g/l
• Celkový obsah bílkovin: méně než 80 g/l
• Celkový bilirubin: méně než 30 umol/l

Kritéria vyloučení:

• Stav, který by podle názoru zkoušejícího vylučoval účast ve studii, např. závislost na alkoholu, kardiovaskulární onemocnění, hepatitida.
• Jedinci s anamnézou diabetes mellitus
• Jedinci s psychózou v anamnéze
• Jedinci s hypotyreózou
• Jedinci s přecitlivělostí na deriváty thiuramu způsobující pryžovou kontaktní dermatitidu
• Ti, kteří užívají antikoagulační léčbu nebo jiné léky, které mohou být ovlivněny disulfiramem.
• Oční onemocnění, jiné než dědičná degenerace sítnice, je přítomno tak, že podle názoru výzkumníka může být ovlivněna zraková ostrost (např. foveální atrofie, pigmentové abnormality, husté subfoveální tvrdé exsudáty, neretinální stavy, jako je epiretinální membrána nebo vitreomakulární trakce, okluze žíly, uveitida nebo jiná oční zánětlivá onemocnění, jako je neovaskulární glaukom atd.).
• Anamnéza velké oční operace během předchozích 6 měsíců nebo velká oční operace předpokládaná během následujících 6 měsíců po randomizaci.
• Vyšetřte důkazy vážné externí oční infekce, včetně konjunktivitidy, chalazionu nebo závažné blefaritidy
• Účast ve výzkumné studii, která zahrnuje léčbu jakýmkoli lékem do 30 dnů od randomizace, který v době vstupu do studie nezískal souhlas regulačních orgánů.

Poznámka: Účastníci studie nemohou během účasti v této studii dostávat jiný hodnocený lék.

• Známá alergie nebo přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku.
• Pro ženy ve fertilním věku: těhotné nebo kojící nebo plánující otěhotnět během následujících 12 měsíců. Ženy, které jsou potenciálními účastníky studie, by měly být dotazovány na možnost otěhotnění. K určení, kdy je potřeba těhotenský test, se použije úsudek vyšetřovatele.
• Účastníci, kteří očekávají, že se během 8 měsíců studie přestěhují z oblasti klinického centra