Disulfiram per il trattamento della degenerazione retinica

Criterio di inclusione:

Età ≥18 anni Solo quelli con diagnosi clinica di degenerazione retinica ereditaria. Se disponibile, la diagnosi genetica di supporto da parte di un laboratorio approvato CLIA sarà ulteriormente presa in considerazione per l'inclusione.

Solo un occhio per soggetto dovrebbe essere identificato come l'occhio dello studio. L'occhio dello studio deve soddisfare i seguenti criteri:

• Punteggio della lettera di acuità visiva ETDRS con migliore correzione ≥ 70 (ovvero 20/40 o migliore) entro 30 giorni dall'arruolamento.
• Campo visivo di Goldmann che mostra una costrizione dei campi visivi a 10 gradi centralmente
• In grado e disposto a fornire il consenso informato
• Disponibilità e capacità di astenersi dal consumo di alcol per la durata dello studio e le 2 settimane precedenti e le 2 settimane successive all'endpoint dello studio

Valori della funzionalità epatica che rientrano nell'intervallo normale come specificato di seguito:

• Alanina transaminasi (ALT): meno di 40 IU/L
• Aspartato transaminasi (AST): meno di 40 IU/L
• Fosfatasi alcalina (ALP): meno di 300 IU/L
• Albumina (Alb): inferiore a 50 g/L
• Proteine ​​totali: meno di 80 g/L
• Bilirubina totale: inferiore a 30 umol/L

Criteri di esclusione:

• Una condizione che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio, ad esempio dipendenza da alcol, malattie cardiovascolari, epatite.
• Individui con una storia di diabete mellito
• Individui con una storia di psicosi
• Soggetti con ipotiroidismo
• Individui con ipersensibilità ai derivati ​​del tiurame che causano dermatite da contatto con la gomma
• Quelli in terapia anticoagulante o altri farmaci che possono essere influenzati dal disulfiram.
• È presente una condizione oculare, diversa dalla degenerazione retinica ereditaria, tale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, l'acuità visiva potrebbe essere influenzata (ad es. trazione vitreo-maculare, occlusione venosa, uveite o altre malattie infiammatorie oculari come il glaucoma neovascolare, ecc.).
• Storia di chirurgia oculare maggiore nei 6 mesi precedenti o chirurgia oculare maggiore prevista entro i 6 mesi successivi alla randomizzazione.
• Evidenza all'esame di grave infezione oculare esterna, inclusa congiuntivite, calazio o blefarite sostanziale
• Partecipazione a uno studio sperimentale che prevede il trattamento con qualsiasi farmaco entro 30 giorni dalla randomizzazione che non ha ricevuto l'approvazione normativa al momento dell'ingresso nello studio.

Nota: i partecipanti allo studio non possono ricevere un altro farmaco sperimentale durante la partecipazione a questo studio.

• Allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.
• Per le donne in età fertile: gravidanza o allattamento o intenzione di iniziare una gravidanza entro i prossimi 12 mesi. Le donne che sono potenziali partecipanti allo studio dovrebbero essere interrogate sul potenziale di gravidanza. Il giudizio dello sperimentatore verrà utilizzato per determinare quando è necessario un test di gravidanza.
• - Partecipanti che prevedono di trasferirsi fuori dall'area del centro clinico durante gli 8 mesi dello studio