ATTP 患者におけるカプラシズマブ治療に対する反応に関する回顧的観察研究: イタリアの経験 (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)

血栓性血小板減少性紫斑病 (TTP) は、治療せずに放置すると死亡率が 90% を超える稀な疾患です [1]。 TTP は、血栓性微小血管障害 (TMA) の原型であり、細動脈および毛細血管における多血小板血栓の播種性形成を特徴とし、その結果、微小血管障害性溶血性貧血 (MAHA)、血小板減少症、および主に脳が関与する潜在的な末端器官損傷を引き起こします。重大な罹患率/死亡率につながる心臓、および腎臓。 TTP は遺伝性または後天性のいずれかであり、後者の病因はメタロプロテイナーゼに対する自己免疫抗体「トロンボスポンジン 1 型モチーフ (ADAMTS13) を持つディスインテグリンおよびメタロプロテイナーゼ」で構成され、ADAMTS13 は超大型多量体の切断に関与します。フォン ヴィレブランド因子 (vWF) は、糖タンパク質 Ib-アルファ (GPIb-α) 受容体と VWF マルチマーの活性化 A1 ドメインを介して血小板の活性化を誘導し、トリガーのような内皮損傷や組織因子はありません。 後天性 TTP (aTTP) は、一次性 (特発性) または一部の基礎疾患に続発する可能性があります。 治療的血漿交換 (PEX) は aTTP の治療の主力であり、PEX の導入により、死亡率は 20% 未満に劇的に低下しました [1]。 PEX の理論的根拠は、ADAMTS13 の置き換えと、超大型 vWF および抗 ADAMTS13 抗体の除去です。 新たにaTTPと診断された患者では、通常、PEXとコルチコステロイドを一緒に開始します[3]。 ただし、一部の患者は、この治療に抵抗性のままであるか、初期反応があってもフォローアップ中に PEX を中止した後に再発する場合があります。 再発/難治性 aTTP の管理に関する情報やコンセンサスは限られています。 PEX 難治性の患者を管理している間、PEX は 1.5 血漿量 (PV) に強化される場合があり、1 日 2 回の PEX を使用することもできます [4]。 PEX とコルチコステロイドに難治性が残る患者では、高用量のメチルプレドニゾロン 1 日 1 g を 3 日間投与することが治療の選択となる可能性がある [5]。 、シクロスポリン A、および脾臓摘出 [6-8]。 Caplacizumab は、2020 年 1 月以降、イタリアの国民健康保険制度によって全額払い戻されています。 ドイツなどの他の国では、caplacizumab の有​​効性と安全性に関する観察データが最近公開されましたが [18]、caplacizumab による TTP の治療を管理するイタリアのセンターから得られた累積データはまだ収集されていません。 したがって、この提案の目的は、2019 年第 4 四半期および 2021 年第 1 四半期にイタリアでこの薬剤で治療された aTTP 患者のカプラシズマブ治療に対する反応に関するレトロスペクティブな観察データを収集することです。