Ретроспективное обсервационное исследование ответа на лечение каплацизумабом у пациентов с АТП: итальянский опыт (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) — редкое заболевание со смертностью более 90% при отсутствии лечения [1]. ТТП является прототипом тромботических микроангиопатий (ТМА) и характеризуется диссеминированным образованием богатых тромбоцитами тромбов в артериолах и капиллярах, что приводит к микроангиопатической гемолитической анемии (МАГА), тромбоцитопении и потенциальному поражению органов-мишеней, главным образом вовлекающих головной мозг, сердце и почки, что приводит к значительной заболеваемости/смертности. ТТП может быть как наследственным, так и приобретенным, а патогенез последнего состоит из аутоиммунных антител против металлопротеиназы «дезинтегрин и металлопротеиназа с мотивом тромбоспондина 1 типа (ADAMTS13)», причем ADAMTS13 отвечает за расщепление сверхбольших мультимеров фактор фон Виллебранда (vWF), который индуцирует активацию тромбоцитов через рецепторы гликопротеина Ib-альфа (GPIb-α) и активированный домен A1 мультимеров VWF без триггерного повреждения эндотелия или тканевого фактора. Приобретенная ТТП (аТТП) может быть первичной (идиопатической) или вторичной по отношению к некоторым основным заболеваниям. Терапевтический плазмаферез (ПЭС) является основой лечения аТТП, и с введением ПЭС уровень смертности резко снизился ниже 20% [1]. Обоснованием PEX является замена ADAMTS13 и удаление сверхбольших vWF и антител против ADAMTS13. У впервые диагностированных пациентов с аТТП назначение ПЭС и кортикостероидов обычно начинают вместе [3]. Тем не менее, у части пациентов может оставаться рефрактерность к этому лечению или может быть первоначальный ответ, но рецидив после прекращения ПЭС во время последующего наблюдения. Существует ограниченная информация или консенсус относительно лечения рецидивирующей/рефрактерной аТТП. При лечении пациентов с рефрактерностью к ПЭС ПЭС может быть интенсифицирован до 1,5 объема плазмы (ОБ) и даже может использоваться ПЭС два раза в день [4]. У пациентов, остающихся рефрактерными к ПЭС плюс кортикостероиды, назначение высоких доз метилпреднизолона 1 г в день в течение 3 дней может быть выбором лечения [5]. Другие варианты лечения у пациентов с рецидивирующей/рефрактерной ТТП могут включать ритуксимаб, винкристин, циклофосфамид. , циклоспорин А и спленэктомия [6-8]. Каплацизумаб полностью возмещается Национальной системой здравоохранения Италии с января 2020 года. В то время как в других странах, таких как Германия, недавно были опубликованы обсервационные данные об эффективности и безопасности каплацизумаба [18], совокупные данные, полученные в итальянских центрах, которые управляют терапией ТТП каплацизумабом, еще не собраны. Таким образом, целью настоящего предложения является сбор ретроспективных данных наблюдений об ответе на лечение каплацизумабом у пациентов с АТП, получавших лечение этим препаратом в Италии в течение четвертого квартала 2019 года и первого квартала 2021 года.