SMA の成人患者の在宅モニタリング：パイロット多施設検証研究 (SMA-AtHome)
調査の概要
状態
詳細な説明
ここ数年、多くの治療アプローチが、欠陥のあるSMN1遺伝子の遺伝的置換によって、またはSMN2のプレmRNAスプライシングを変更してエクソン7の包含を促進することによって、標的運動ニューロンにおけるSMNタンパク質の産生の可能性のある増加を標的にしています。アンチセンスオリゴヌクレオチドまたは低分子薬。 いくつかの臨床研究は、歩行可能かどうか、成人、子供、乳児、治療済みか未治療かを問わず、SMA 患者の評価に焦点を当てています。
患者の SMA タイプ、年齢、または歩行状態に応じて、HFMSE、MFM、RULM、6MWT、MRC スケール、Chop Intend など、さまざまな評価 (運動機能スケールまたはアンケート) により、患者の進化を測定する一貫した結果が提供されています。またはHINE。
これらの評価は一般に制御された環境で行われるため、環境バイアスが生じる可能性があります。 研究がこれらの問題のほとんどを予測して回避するように設計されている場合でも、さまざまな要因が患者の検査結果に影響を与える可能性があります (疲労、モチベーション、ストレス、日々の変動など)。 経済的な観点からは、制御された環境での患者の評価にもかなりのコストがかかり、臨床研究や標準的なケア (輸送、患者の宿泊施設、ケアなど) の世界的なコストに大きな影響を与えます。 SMA人口のかなりの割合が歩行不能であるため、この要因はさらに重要です。
新しい治療法は、SMA を治療するために示され、既存の疾患の治療基準と患者の治療経路に大きな影響を与えます。 特に、現実世界の状況で疾患の進行と治療効果を監視するための適切な対策については、コンセンサスがありません。 このような措置は、治療適応（治療開始基準と中止規則、治療目標）および治療モニタリングを議論するために非常に必要です。 患者報告アウトカム指標 (PROM) がより代表的になっている一方で、SMA を評価するには客観的な機能指標が依然として必要です。 デジタル測定の開発にもかかわらず、検証された患者の自己報告機能測定は代理として使用できません。 したがって、客観的な疾患評価は現在、臨床研究で使用されているものと同様に、SMA の検証済みの結果測定に基づいています。 臨床試験と比較して、これらの手段を SMA 患者に投与する実現可能性は困難です。 主な制限要因は、(1) 高い疾患有病率、(2) 時間のかかる対策、(3) 訓練を受けた専門の評価者の必要性、および (4) 病院ベースのリソースへのアクセスの制限です。 さらに、影響を受けた個人と介護者の負担は評価されておらず、患者の治療モニタリングの期待も評価されていません。 最新のツールを使用し、患者の実生活環境に適合する洗練されたアプローチが必要です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Guillaume Bassez, MD
- 電話番号：01 42 16 58 58
- メール：g.bassez@institut-myologie.org
研究場所
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Angers、フランス、49933
- CHU d'Angers
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主任研究者：
- Marco Spinazzi, MD
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コンタクト：
- Marco Spinazzi, MD
- 電話番号：02 41 35 79 33
- メール：Marco.Spinazzi@chu-angers.fr
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Lille、フランス、59000
- CHU de Lille
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コンタクト：
- Céline Tard, MD
- メール：celine.tard@chu-lille.fr;
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副調査官：
- Jean-Baptiste Davion, MD
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主任研究者：
- Celine Tard, MD
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Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes
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主任研究者：
- Yann Pereon, MD
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コンタクト：
- Yann Pereon, MD
- 電話番号：02 40 08 37 04
- メール：yann.pereon@univ-nantes.fr
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Paris、フランス、75013
- Institute of Myology
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コンタクト：
- Guillaume Bassez, MD
- 電話番号：01 42 16 58 58
- メール：g.bassez@institut-myologie.org
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主任研究者：
- Guillaume BASSEZ, MD
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副調査官：
- Jean-Yves Hogrel, PhD
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Reims、フランス、51092
- CHU de Reims
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コンタクト：
- François Boyer, Pr
- 電話番号：03 26 78 85 97
- メール：fboyer@chu-reims.fr
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Tours、フランス、37044
- CHRU de Tours
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コンタクト：
- Sybille Pellieux, MD
- 電話番号：02 47 47 46 77
- メール：s.pellieux@chu-tours.fr
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主任研究者：
- Sybille Pellieux, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢 > 18 歳
- SMA タイプ 2 または 3 の診断を確認済み
- 書面によるインフォームドコンセント
- すべてのプロトコル要件に準拠可能
- 社会保障制度の加入者または受益者
非包含基準:
- 自宅で評価を行うことができない
- 閉所恐怖症（パリとリールのサイトからの患者のみ）
- 後見/信託
- 妊娠中または授乳中の女性
除外基準:
- プロトコル要件に準拠できない
- -医療コーディネーターの評価の下で研究を妨げる可能性のある医学的および社会的状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：オンサイト監視のホーム
患者は、最初は自宅で、次にオンサイトで監視および評価されます。
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専用の器具（MyoGrip、MyoPinch）を用いて患者様の握力・挟持力を評価します。
他の名前：
患者の下肢および上肢の能力は、時限検査中に測定されます
他の名前：
患者の運動機能能力は、特定の運動スケール（MFM32、RULM）を使用して評価されます
患者と介護者の生活の質は、さまざまな質問票 (SMA-FRS、QOL-gNMD、SMAIS、PREM) で測定されます。
患者の身体活動は、加速度計センサーを使用して自宅で測定されます
患者のサブグループは、大腿部の筋肉内脂肪浸潤と大腿部の筋肉量を評価するためにNMRイメージングを実行します
患者の筋肉量と脂肪量は、BIA技術を使用して評価されます（MNRと比較）
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他の：オンサイトからホームへの監視
患者は、最初はオンサイトで、次に自宅でモニタリングおよび評価されます。
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専用の器具（MyoGrip、MyoPinch）を用いて患者様の握力・挟持力を評価します。
他の名前：
患者の下肢および上肢の能力は、時限検査中に測定されます
他の名前：
患者の運動機能能力は、特定の運動スケール（MFM32、RULM）を使用して評価されます
患者と介護者の生活の質は、さまざまな質問票 (SMA-FRS、QOL-gNMD、SMAIS、PREM) で測定されます。
患者の身体活動は、加速度計センサーを使用して自宅で測定されます
患者のサブグループは、大腿部の筋肉内脂肪浸潤と大腿部の筋肉量を評価するためにNMRイメージングを実行します
患者の筋肉量と脂肪量は、BIA技術を使用して評価されます（MNRと比較）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自宅と病院の身体評価の結果を比較する
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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病院で得られたものと比較した自宅での身体評価中に得られた結果の間の相関の評価
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研究完了まで、平均3週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自宅での評価の障壁を決定する
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅では環境上実施できなかった品目の棚卸と評価
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研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院の筋肉量測定方法の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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生体インピーダンス法で測定された筋肉量と MRI で得られた筋肉量の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院のMyoGrip測定の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られた MyoGrip 測定値の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院のMyoPinch測定の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られた MyoPinch 測定値の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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家庭と病院の MFM 結果の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られたMFM評価結果の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院の RULM 結果の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られたRULM評価結果の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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家庭と病院の 30STS テスト結果の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られた 30STS 測定値の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院の9HPT結果の相関
時間枠：研究完了まで、平均3週間
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自宅と病院で得られた 9HPT 測定値の比較。
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研究完了まで、平均3週間
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協力者と研究者
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SMA-AtHome
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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