Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Domácí monitorování dospělých pacientů se SMA: Pilotní multicentrická validační studie (SMA-AtHome)

30. listopadu 2023 aktualizováno: Institut de Myologie, France
Úplný lék na SMA zatím neexistuje. Odhalení genetické příčiny SMA však vedlo k vývoji několika možností léčby, které ovlivňují geny podílející se na SMA – genovou substituční terapii zvanou Zolgensma a dvou léků, zvaných Nusinersen (Spinraza) a Risdiplam (Evyrsdi). V této souvislosti je hodnocení účinnosti a dlouhodobé sledování pacientů léčených těmito inovativními léčebnými postupy v klinické praxi jedním z kritických bodů. Tato hodnocení se provádějí v lékařském kontextu (klinická pracoviště nebo výzkumná jednotka) pomocí ověřených nástrojů měření a měření výsledků. Provádění těchto hodnocení v kontrolovaném prostředí lze z určitých hledisek považovat za výhodu (reprodukovatelnost opatření, neutrální prostředí atd.), ale také vyvolává určité množství otázek ohledně dopadu na pacienty, finanční náročnosti či relevance. dat získaných v nepřirozeném prostředí (stres, únava, motivace pacienta…). Také regulační orgány požadují dlouhodobé údaje pro rozhodování o proplácení těchto nákladných ošetření. Nemocnice jako taková nemůže všechna tato hodnocení strávit kvůli nedostatku zdrojů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V posledních několika letech se řada terapeutických přístupů zaměřovala na možné zvýšení produkce proteinu SMN v cílových motorických neuronech genetickou náhradou defektního genu SMN1 nebo modifikací sestřihu pre-mRNA v SMN2 za účelem podpory inkluze exonu 7 pomocí antisense oligonukleotid nebo léky s malou molekulou. Několik klinických studií se zaměřilo na hodnocení pacientů se SMA, ať jsou ambulantní nebo ne, dospělých, dětí nebo kojenců, léčených nebo neléčených.

V závislosti na typu SMA, věku nebo ambulantním stavu pacientů poskytla různá hodnocení (škály motorických funkcí nebo dotazníky) konzistentní výsledky pro měření vývoje pacientů, jako je HFMSE, MFM, RULM, 6MWT, škála MRC, Chop Intend nebo HINE.

Jelikož se tato hodnocení obecně provádějí v kontrolovaném prostředí, je pravděpodobné, že budou představovat environmentální zkreslení. I když jsou studie navrženy tak, aby předvídaly a vyhnuly se většině těchto problémů, výsledky testů pacientů mohou ovlivnit různé faktory (únava, motivace, stres, každodenní variabilita…). Z ekonomického hlediska má hodnocení pacientů v kontrolovaném prostředí také značné náklady, které výrazně ovlivňují globální náklady na klinický výzkum nebo standardní péči (doprava, ubytování pacientů a péče…). Tento faktor je o to důležitější, že značná část populace SMA není ambulantní.

Nové způsoby léčby jsou indikovány k léčbě SMA s velkým dopadem na již existující standardy péče o nemoc a způsob péče o pacienty. Zejména neexistuje konsenzus o vhodných opatřeních ke sledování progrese onemocnění a účinku léčby v reálném prostředí. Taková opatření jsou kriticky potřebná k diskusi o indikaci léčby (kritéria pro zahájení léčby a pravidla pro ukončení léčby, terapeutické cíle) a monitorování léčby. Zatímco pacientem hlášené výsledné míry (PROM) jsou stále více zastoupeny, k posouzení SMA jsou stále zapotřebí objektivní funkční měření. Navzdory vývoji digitálních opatření nelze jako náhradní použít žádná ověřená funkční opatření, která pacient sám uvedl. Objektivní hodnocení onemocnění je tedy v současnosti založeno na validovaných výsledných měřeních pro SMA, podobných těm, které se používají v klinických studiích. Ve srovnání s klinickými studiemi je proveditelnost podávání těchto opatření pacientům se SMA náročná. Hlavními omezujícími faktory jsou: (1) vysoká prevalence onemocnění, (2) časově náročná opatření, (3) potřeba vyškolených odborných hodnotitelů a (4) omezený přístup k nemocničním zdrojům. Kromě toho nebyla vyhodnocena zátěž postižených jedinců a pečovatelů, stejně jako očekávání monitorování léčby pacientů. Je zapotřebí vytříbený přístup využívající moderní nástroje a přizpůsobení skutečnému životnímu prostředí pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU d'Angers
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marco Spinazzi, MD
        • Kontakt:
      • Lille, Francie, 59000
        • CHU de Lille
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jean-Baptiste Davion, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Celine Tard, MD
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yann Pereon, MD
        • Kontakt:
      • Paris, Francie, 75013
        • Institute of Myology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guillaume Bassez, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jean-Yves Hogrel, PhD
      • Reims, Francie, 51092
        • CHU de reims
        • Kontakt:
      • Tours, Francie, 37044
        • CHRU de Tours
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sybille Pellieux, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk > 18 let
  • Potvrzená diagnostika SMA typu 2 nebo 3
  • Písemný informovaný souhlas
  • Schopnost splnit všechny požadavky protokolu
  • Přidružená osoba nebo příjemce systému sociálního zabezpečení

Kritéria nezařazení:

  • Neschopnost provádět hodnocení doma
  • Klaustrofobie (pouze pro pacienty z Paříže a Lille)
  • Opatrovnictví/poručnictví
  • Těhotné nebo kojící ženy

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost splnit požadavky protokolu
  • Jakékoli zdravotní a sociální podmínky, které by mohly narušovat studium, s uznáním zdravotnického koordinátora

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Domov k monitorování na místě
Pacienti budou sledováni a hodnoceni poprvé doma a poté na místě.
Jiný: Měření síly
Síla úchopu a sevření pacienta bude vyhodnocena pomocí vyhrazených zařízení (MyoGrip a MyoPinch)
Ostatní jména:
  • MyoGrip/Pinch
Jiný: Časové testy
Kapacity dolních a horních končetin pacientů budou měřeny během měřených testů
Ostatní jména:
  • 10 mWT, 30 STS, 6 MWT, 9 HPT
Jiný: Motorové váhy
Motorické funkční schopnosti pacienta budou hodnoceny pomocí specifických motorických škál (MFM32, RULM)
Jiný: Dotazníky
Kvalita života pacientů a pečovatelů bude měřena pomocí různých dotazníků (SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)
Přístroj: Akcelerometrie
Fyzická aktivita pacientů bude měřena doma pomocí senzorů akcelerometru
Jiný: MNR
Podskupina pacientů provede NMR zobrazení k vyhodnocení intramuskulární tukové infiltrace ve stehnech a objemu svalů na stehnech
Jiný: Bioimpedanční analýza
Svalový a tukový objem pacientů bude hodnocen pomocí BIA techniky (v porovnání s MNR)
Jiný: Monitorování z místa do domu
Pacienti budou sledováni a hodnoceni poprvé na místě, poté doma.
Jiný: Měření síly
Síla úchopu a sevření pacienta bude vyhodnocena pomocí vyhrazených zařízení (MyoGrip a MyoPinch)
Ostatní jména:
  • MyoGrip/Pinch
Jiný: Časové testy
Kapacity dolních a horních končetin pacientů budou měřeny během měřených testů
Ostatní jména:
  • 10 mWT, 30 STS, 6 MWT, 9 HPT
Jiný: Motorové váhy
Motorické funkční schopnosti pacienta budou hodnoceny pomocí specifických motorických škál (MFM32, RULM)
Jiný: Dotazníky
Kvalita života pacientů a pečovatelů bude měřena pomocí různých dotazníků (SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)
Přístroj: Akcelerometrie
Fyzická aktivita pacientů bude měřena doma pomocí senzorů akcelerometru
Jiný: MNR
Podskupina pacientů provede NMR zobrazení k vyhodnocení intramuskulární tukové infiltrace ve stehnech a objemu svalů na stehnech
Jiný: Bioimpedanční analýza
Svalový a tukový objem pacientů bude hodnocen pomocí BIA techniky (v porovnání s MNR)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnat výsledky fyzikálních vyšetření mezi domovem a nemocnicí
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Vyhodnocení korelací mezi výsledky získanými během fyzického hodnocení doma ve srovnání s výsledky získanými v nemocnici
Do ukončení studia v průměru 3 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovit bariéry hodnocení doma
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Inventarizace položek a posudky neprovedené doma z důvodu životního prostředí
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace domácích a nemocničních metod měření svalového objemu
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání svalových objemů měřených bioimpedancemetrií s objemy získanými pomocí MRI.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace domácího a nemocničního měření MyoGrip
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání měření MyoGrip získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace domácího a nemocničního měření MyoPinch
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání měření MyoPinch získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace domácích a nemocničních výsledků MFM
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání výsledků hodnocení MFM získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace výsledků domácího a nemocničního RULM
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání výsledků hodnocení RULM získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace výsledků domácích a nemocničních testů 30STS
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání 30 STS měření získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Korelace domácích a nemocničních výsledků 9HPT
Časové okno: Do ukončení studia v průměru 3 týdny
Porovnání 9HPT měření získaných doma a v nemocnici.
Do ukončení studia v průměru 3 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Myologie, France

Spolupracovníci

Roche Pharma AG

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SMA-AtHome

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Svalová atrofie, Spinální, Typ II

Klinické studie na Měření síly

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit