SMA가 있는 성인 환자의 가정 모니터링: 파일럿 다기관 검증 연구 (SMA-AtHome)
연구 개요
상태
상세 설명
지난 몇 년 동안, 결함이 있는 SMN1 유전자의 유전적 교체 또는 SMN2의 pre-mRNA 스플라이싱을 수정하여 엑손 7 포함을 안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 소분자 약물. 몇몇 임상 연구는 보행 가능 여부, 성인, 어린이 또는 유아, 치료 여부에 상관없이 SMA 환자의 평가에 초점을 맞췄습니다.
환자의 SMA 유형, 연령 또는 보행 상태에 따라 HFMSE, MFM, RULM, 6MWT, MRC 척도, Chop Intend와 같은 다양한 평가(운동 기능 척도 또는 설문지)에서 환자의 진화를 측정하기 위한 일관된 결과를 제공했습니다. 또는 하인.
이러한 평가는 일반적으로 통제된 환경에서 수행되기 때문에 환경 편향을 나타낼 가능성이 있습니다. 연구가 이러한 문제의 대부분을 예상하고 방지하도록 설계되더라도 다양한 요인이 환자 테스트 결과에 영향을 미칠 수 있습니다(피로, 동기, 스트레스, 매일의 변동성…). 경제적 관점에서 볼 때 통제된 환경에서 환자를 평가하는 데는 상당한 비용이 들며, 이는 임상 연구 또는 표준 치료(운송, 환자 숙박 및 치료…)의 글로벌 비용에 큰 영향을 미칩니다. 이 요인은 SMA 인구의 상당 부분이 보행이 불가능하기 때문에 훨씬 더 중요합니다.
기존 질병 치료 표준 및 환자 치료 경로에 큰 영향을 미치는 SMA를 치료하기 위한 새로운 치료법이 표시됩니다. 특히 실제 환경에서 질병 진행 및 치료 효과를 모니터링하기 위한 적절한 조치에 대한 합의가 없습니다. 이러한 조치는 치료 적응증(치료 시작 기준 및 중단 규칙, 치료 목표) 및 치료 모니터링을 논의하는 데 매우 필요합니다. PROM(환자 보고 결과 측정)이 더 많이 표시되지만 SMA를 평가하려면 객관적인 기능 측정이 여전히 필요합니다. 디지털 측정의 발전에도 불구하고 검증된 환자의 자가 보고 기능 측정은 대용으로 사용할 수 없습니다. 따라서 객관적인 질병 평가는 현재 임상 연구에서 사용되는 것과 유사한 SMA에 대한 검증된 결과 측정을 기반으로 합니다. 임상 시험과 비교할 때 SMA 환자에게 이러한 조치를 시행하는 것은 쉽지 않습니다. 주요 제한 요인은 (1) 높은 질병 유병률, (2) 시간 소모적인 조치, (3) 훈련된 전문가 평가자의 필요성, (4) 병원 기반 리소스에 대한 제한된 액세스입니다. 또한 영향을 받는 개인 및 간병인의 부담과 환자 치료 모니터링 기대치는 평가되지 않았습니다. 최신 도구를 사용하고 환자의 실제 생활 환경에 맞는 세련된 접근 방식이 필요합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Guillaume Bassez, MD
- 전화번호: 01 42 16 58 58
- 이메일: g.bassez@institut-myologie.org
연구 장소
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Angers, 프랑스, 49933
- CHU d'Angers
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수석 연구원:
- Marco Spinazzi, MD
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연락하다:
- Marco Spinazzi, MD
- 전화번호: 02 41 35 79 33
- 이메일: Marco.Spinazzi@chu-angers.fr
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Lille, 프랑스, 59000
- CHU de Lille
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연락하다:
- Céline Tard, MD
- 이메일: celine.tard@chu-lille.fr;
-
부수사관:
- Jean-Baptiste Davion, MD
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수석 연구원:
- Celine Tard, MD
-
Nantes, 프랑스, 44093
- CHU de Nantes
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수석 연구원:
- Yann Pereon, MD
-
연락하다:
- Yann Pereon, MD
- 전화번호: 02 40 08 37 04
- 이메일: yann.pereon@univ-nantes.fr
-
Paris, 프랑스, 75013
- Institute of Myology
-
연락하다:
- Guillaume Bassez, MD
- 전화번호: 01 42 16 58 58
- 이메일: g.bassez@institut-myologie.org
-
수석 연구원:
- Guillaume BASSEZ, MD
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부수사관:
- Jean-Yves Hogrel, PhD
-
Reims, 프랑스, 51092
- Chu de Reims
-
연락하다:
- François Boyer, Pr
- 전화번호: 03 26 78 85 97
- 이메일: fboyer@chu-reims.fr
-
Tours, 프랑스, 37044
- CHRU de Tours
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연락하다:
- Sybille Pellieux, MD
- 전화번호: 02 47 47 46 77
- 이메일: s.pellieux@chu-tours.fr
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수석 연구원:
- Sybille Pellieux, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세
- 확인된 SMA 유형 2 또는 3 진단
- 서면 동의서
- 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 사회 보장 제도의 계열사 또는 수혜자
비포함 기준:
- 집에서 평가를 수행할 수 없음
- 밀실공포증(파리 및 릴 지역 환자만 해당)
- 후견인/신탁통치
- 임산부 또는 수유부
제외 기준:
- 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 없음
- 의료 코디네이터의 감사하에 연구를 방해할 수 있는 모든 의학적 및 사회적 조건
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 현장 모니터링 홈
환자는 집에서 처음으로 모니터링하고 평가한 다음 현장에서 평가합니다.
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전용 장치(MyoGrip 및 MyoPinch)를 사용하여 환자의 그립 및 핀치 강도를 평가합니다.
다른 이름들:
환자의 하체 및 상지 용량은 시간 제한 테스트 중에 측정됩니다.
다른 이름들:
환자의 운동 기능 능력은 특정 운동 척도(MFM32, RULM)를 사용하여 평가됩니다.
환자와 간병인의 삶의 질은 다양한 설문지(SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)로 측정됩니다.
가속도계 센서를 사용하여 집에서 환자의 신체 활동을 측정합니다.
환자의 하위 그룹은 허벅지의 근육 내 지방 침윤 및 허벅지의 근육량을 평가하기 위해 NMR 이미징을 수행합니다.
환자의 근육량과 지방량은 BIA 기술을 사용하여 평가됩니다(MNR과 비교).
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다른: 현장 모니터링
환자는 처음에는 현장에서 그 다음에는 집에서 모니터링 및 평가됩니다.
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전용 장치(MyoGrip 및 MyoPinch)를 사용하여 환자의 그립 및 핀치 강도를 평가합니다.
다른 이름들:
환자의 하체 및 상지 용량은 시간 제한 테스트 중에 측정됩니다.
다른 이름들:
환자의 운동 기능 능력은 특정 운동 척도(MFM32, RULM)를 사용하여 평가됩니다.
환자와 간병인의 삶의 질은 다양한 설문지(SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)로 측정됩니다.
가속도계 센서를 사용하여 집에서 환자의 신체 활동을 측정합니다.
환자의 하위 그룹은 허벅지의 근육 내 지방 침윤 및 허벅지의 근육량을 평가하기 위해 NMR 이미징을 수행합니다.
환자의 근육량과 지방량은 BIA 기술을 사용하여 평가됩니다(MNR과 비교).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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가정과 병원 간의 신체 평가 결과를 비교하기 위해
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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병원에서 얻은 것과 비교하여 집에서 신체 평가에서 얻은 결과 간의 상관 관계 평가
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학습 완료까지 평균 3주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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집에서 평가의 장벽을 결정하려면
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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환경으로 인해 집에서 수행되지 않는 항목 목록 및 평가
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학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원의 근육량 측정 방법의 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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생체 임피던스 측정법으로 측정한 근육량과 MRI로 얻은 근육량 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원의 MyoGrip 측정 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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집과 병원에서 얻은 MyoGrip 측정값 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원의 MyoPinch 측정 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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집과 병원에서 얻은 MyoPinch 측정값 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정 및 병원 MFM 결과의 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원에서 얻은 MFM 평가 결과 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정 및 병원 RULM 결과의 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원에서 얻은 RULM 평가 결과 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정 및 병원 30STS 검사 결과의 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원에서 얻은 30STS 측정값 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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가정과 병원 9HPT 결과의 상관관계
기간: 학습 완료까지 평균 3주
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집과 병원에서 얻은 9HPT 측정치 비교.
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학습 완료까지 평균 3주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SMA-AtHome
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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