Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Monitorowanie domowe dorosłych pacjentów z SMA: pilotażowe wieloośrodkowe badanie walidacyjne (SMA-AtHome)

30 listopada 2023 zaktualizowane przez: Institut de Myologie, France
Nie ma jeszcze kompletnego lekarstwa na SMA. Jednak odkrycie genetycznej przyczyny SMA doprowadziło do opracowania kilku opcji leczenia, które wpływają na geny zaangażowane w SMA – genowej terapii zastępczej o nazwie Zolgensma oraz dwóch leków o nazwie Nusinersen (Spinraza) i Risdiplam (Evyrsdi). W tym kontekście ocena skuteczności i długoterminowa obserwacja pacjentów leczonych tymi innowacyjnymi metodami leczenia w rutynowej praktyce klinicznej jest jednym z krytycznych punktów. Oceny te są przeprowadzane w kontekście medycznym (ośrodki kliniczne lub jednostki badawcze) przy użyciu zatwierdzonych narzędzi pomiarowych i miar wyników. Przeprowadzanie tych ocen w kontrolowanym środowisku można uznać pod pewnymi względami za zaletę (odtwarzalność pomiarów, neutralne środowisko itp.), ale rodzi również pewną liczbę pytań dotyczących wpływu na pacjentów, kosztów finansowych lub przydatności danych uzyskanych w nienaturalnym środowisku (stres, zmęczenie, motywacja pacjenta…). Również organy regulacyjne proszą o dane podłużne, aby podjąć decyzję o refundacji tych kosztownych terapii. W związku z tym szpital nie może przetrawić wszystkich tych ocen z powodu braku zasobów.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W ciągu ostatnich kilku lat wiele podejść terapeutycznych ukierunkowanych było na możliwy wzrost produkcji białka SMN w docelowych neuronach ruchowych poprzez genetyczne zastąpienie wadliwego genu SMN1 lub modyfikację splicingu pre-mRNA w SMN2 w celu promowania włączenia eksonu 7 za pomocą antysensowny oligonukleotyd lub lek drobnocząsteczkowy. Kilka badań klinicznych koncentrowało się na ocenie pacjentów z SMA, niezależnie od tego, czy są ambulatoryjne, czy nie, dorosłych, dzieci lub niemowląt, leczonych lub nieleczonych.

W zależności od typu SMA, wieku lub stanu ambulatoryjnego pacjentów, różne oceny (skale funkcji motorycznych lub kwestionariusze) dostarczyły spójnych wyników do pomiaru ewolucji pacjentów, takich jak HFMSE, MFM, RULM, 6MWT, skala MRC, Chop Intend lub HINE.

Ponieważ oceny te są na ogół przeprowadzane w kontrolowanym środowisku, mogą one przedstawiać stronniczość środowiskową. Nawet jeśli badania mają na celu przewidywanie i unikanie większości z tych problemów, różne czynniki mogą wpływać na wyniki badań pacjentów (zmęczenie, motywacja, stres, codzienna zmienność…). Z ekonomicznego punktu widzenia ocena pacjentów w kontrolowanym środowisku wiąże się również ze znacznymi kosztami, które mają duży wpływ na globalny koszt badań klinicznych lub standardowej opieki (transport, zakwaterowanie i opieka nad pacjentami…). Czynnik ten jest tym ważniejszy, że znaczna część populacji chorych na SMA nie porusza się.

Nowe terapie są wskazane w leczeniu SMA, co ma duży wpływ na istniejące wcześniej standardy opieki nad chorymi i ścieżkę opieki nad pacjentami. W szczególności nie ma zgody co do odpowiednich środków monitorowania postępu choroby i efektów leczenia w rzeczywistych warunkach. Takie środki są niezwykle potrzebne do omówienia wskazań do leczenia (kryteria rozpoczęcia i zasady przerywania leczenia, cele terapeutyczne) oraz monitorowania leczenia. Podczas gdy pomiary wyników zgłaszane przez pacjentów (PROM) stają się coraz bardziej reprezentowane, obiektywne pomiary funkcjonalne są nadal wymagane do oceny SMA. Pomimo rozwoju środków cyfrowych, żadne zatwierdzone środki funkcjonalne zgłaszane przez pacjentów nie mogą być stosowane jako substytuty. W związku z tym obiektywna ocena choroby jest obecnie oparta na zatwierdzonych miarach wyniku dla SMA, podobnych do tych stosowanych w badaniach klinicznych. W porównaniu z badaniami klinicznymi wykonalność zastosowania tych środków u pacjentów z SMA jest trudna. Główne czynniki ograniczające to: (1) wysoka częstość występowania chorób, (2) czasochłonne środki, (3) potrzeba wyszkolonych ekspertów oceniających oraz (4) ograniczony dostęp do zasobów szpitalnych. Ponadto obciążenie osób dotkniętych chorobą i opiekunów nie zostało ocenione, a także oczekiwania pacjentów dotyczące monitorowania leczenia. Potrzebne jest wyrafinowane podejście z wykorzystaniem nowoczesnych narzędzi i dopasowanie do rzeczywistego środowiska pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • CHU d'Angers
        • Główny śledczy:
          • Marco Spinazzi, MD
        • Kontakt:
      • Lille, Francja, 59000
        • CHU de Lille
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Jean-Baptiste Davion, MD
        • Główny śledczy:
          • Celine Tard, MD
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes
        • Główny śledczy:
          • Yann Pereon, MD
        • Kontakt:
      • Paris, Francja, 75013
        • Institute of Myology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Guillaume BASSEZ, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jean-Yves Hogrel, PhD
      • Reims, Francja, 51092
        • CHU de Reims
        • Kontakt:
      • Tours, Francja, 37044
        • CHRU de Tours
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sybille Pellieux, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek > 18 lat
  • Potwierdzona diagnostyka SMA typu 2 lub 3
  • Pisemna świadoma zgoda
  • W stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu
  • Podmiot stowarzyszony lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego

Kryteria niewłączenia:

  • Brak możliwości przeprowadzenia oceny w domu
  • Klaustrofobia (tylko dla pacjentów z placówek w Paryżu i Lille)
  • Opieka / powiernictwo
  • Kobiety w ciąży lub karmiące

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do przestrzegania wymagań protokołu
  • Wszelkie warunki medyczne i społeczne, które mogłyby zakłócić badanie pod uznaniem koordynatora medycznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Strona główna do monitorowania na miejscu
Pacjenci będą monitorowani i oceniani najpierw w domu, a następnie na miejscu.
Inny: Pomiar siły siły
Siła chwytu i szczypania pacjenta zostanie oceniona za pomocą dedykowanych urządzeń (MyoGrip i MyoPinch)
Inne nazwy:
  • MyoGrip/Uszczypnięcie
Inny: Testy czasowe
Wydolności kończyn dolnych i górnych pacjentów będą mierzone podczas testów czasowych
Inne nazwy:
  • 10mWT, 30STS, 6MWT, 9HPT
Inny: Wagi motoryczne
Zdolności ruchowe pacjenta zostaną ocenione za pomocą specjalnych skal motorycznych (MFM32, RULM)
Inny: Kwestionariusze
Jakość życia pacjentów i opiekunów będzie mierzona za pomocą różnych kwestionariuszy (SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)
Urządzenie: Akcelerometria
Aktywność fizyczna pacjentów będzie mierzona w domu za pomocą czujników akcelerometru
Inny: MNR
Podgrupa pacjentów wykona obrazowanie NMR w celu oceny domięśniowego nacieku tłuszczowego w udach i objętości mięśni w udach
Inny: Analiza impedancji biologicznej
Objętość mięśniowa i tłuszczowa pacjentów zostanie oceniona za pomocą techniki BIA (w porównaniu do MNR)
Inny: Monitorowanie na miejscu w domu
Pacjenci będą monitorowani i oceniani najpierw na miejscu, a następnie w domu.
Inny: Pomiar siły siły
Siła chwytu i szczypania pacjenta zostanie oceniona za pomocą dedykowanych urządzeń (MyoGrip i MyoPinch)
Inne nazwy:
  • MyoGrip/Uszczypnięcie
Inny: Testy czasowe
Wydolności kończyn dolnych i górnych pacjentów będą mierzone podczas testów czasowych
Inne nazwy:
  • 10mWT, 30STS, 6MWT, 9HPT
Inny: Wagi motoryczne
Zdolności ruchowe pacjenta zostaną ocenione za pomocą specjalnych skal motorycznych (MFM32, RULM)
Inny: Kwestionariusze
Jakość życia pacjentów i opiekunów będzie mierzona za pomocą różnych kwestionariuszy (SMA-FRS, QOL-gNMD, SMAIS, PREM)
Urządzenie: Akcelerometria
Aktywność fizyczna pacjentów będzie mierzona w domu za pomocą czujników akcelerometru
Inny: MNR
Podgrupa pacjentów wykona obrazowanie NMR w celu oceny domięśniowego nacieku tłuszczowego w udach i objętości mięśni w udach
Inny: Analiza impedancji biologicznej
Objętość mięśniowa i tłuszczowa pacjentów zostanie oceniona za pomocą techniki BIA (w porównaniu do MNR)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby porównać wyniki ocen fizycznych między domem a szpitalem
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Ocena korelacji między wynikami uzyskanymi podczas oceny fizykalnej w domu a wynikami uzyskanymi w szpitalu
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie barier dla ewaluacji w domu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Inwentaryzacja pozycji i ocen nie przeprowadzanych w domu ze względu na środowisko
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja domowych i szpitalnych metod pomiaru objętości mięśni
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie objętości mięśni zmierzonych za pomocą bioimpedancji z tymi uzyskanymi za pomocą MRI.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja domowego i szpitalnego pomiaru MyoGrip
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie pomiarów MyoGrip uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja domowego i szpitalnego pomiaru MyoPinch
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie pomiarów MyoPinch uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja wyników MFM w domu iw szpitalu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie wyników oceny MFM uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja wyników RULM w domu i szpitalu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie wyników oceny RULM uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja wyników testów domowych i szpitalnych 30STS
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie pomiarów 30STS uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Korelacja wyników 9HPT w domu i szpitalu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie
Porównanie pomiarów 9HPT uzyskanych w domu iw szpitalu.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 3 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Współpracownicy

Roche Pharma AG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

15 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMA-AtHome

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj