鎌状赤血球症患者におけるエプルトンの薬物動態、薬力学および安全性
2026年4月28日 更新者：Afimmune
鎌状赤血球症患者における経口投与されたエプルトンの薬物動態、薬力学および安全性を評価するための非盲検研究
18歳以上の成人SCD患者におけるエプルトンカプセルの薬物動態、薬力学、および安全性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、28日間のスクリーニング期間、16週間の積極的な治療、および30日間の治療後の追跡期間で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Medstar Health
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- UI Health Sickle Cell Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
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Largo、Maryland、アメリカ、20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Institute
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
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Newark、New Jersey、アメリカ、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
- UNC Health
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Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
- Science 37
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 以下を含むホモ接合性鎌状赤血球症 (SCD) 患者: 2 つの鎌状ヘモグロビン遺伝子 [HbSS]
- インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した日に18歳以上の男性または女性の患者
除外基準:
- 定期的に計画された血液（RBC）輸血療法（慢性輸血、予防的輸血、または予防輸血とも呼ばれる）を受けている患者、ランダム化来院（ベースライン/0日目）から3か月以内に何らかの理由でRBC輸血を受けたことがある患者、またはヘモグロビンAがある患者総ヘモグロビンのレベル > 20%。
- 造血幹細胞移植を受けた患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エプルトン 4g/日
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参加者は、2000 mg のエプルトン (DS102) カプセルを 1 日 2 回受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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P-セレクチンのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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16週目のベースラインからのP-セレクチンの変化。
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16週間
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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16週目のベースラインからのヘモグロビンの変化
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16週間
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網赤血球絶対数のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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16週目のベースラインからの絶対網赤血球数の変化。
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16週間
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E-セレクチンのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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16週目のベースラインからのE-セレクチンの変化。
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16週間
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ホスファチジルセリンのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までのホスファチドリセリンの変化。
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16週間
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赤血球ラミニン接着のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの RBC ラミニン接着の変化
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16週間
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白血球のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの白血球の変化
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16週間
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血管細胞接着分子 1 (VCAM-1) のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの VCAM-1 の変化
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16週間
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濃厚赤血球のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの高密度赤血球の変化
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16週間
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Osmoscan のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの Osmoscan の変化
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16週間
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シックリングの酸素点のベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの鎌状赤血球酸素点の変化
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16週間
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Dダイマーのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの D ダイマーの変化
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16週間
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PROMIS 疼痛干渉ショートフォームのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの PROMIS 疼痛干渉の変化
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16週間
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PROMIS 身体活動短縮フォームのベースラインからの変化
時間枠：16週間
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ベースラインから 16 週目までの PROMIS 身体活動の変化
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16週間
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総および非エステル化 15 HEPE のトラフ血漿濃度
時間枠：16週間
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ベースラインおよび16週目における総および非エステル化15 HEPEのトラフ血漿濃度
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16週間
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ベースラインからの探索的バイオマーカーの決定
時間枠：16週間
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ベースラインおよび16週目での探索的バイオマーカーの決定
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16週間
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Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
時間枠：16 Weeks
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Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
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16 Weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月10日
一次修了 (実際)
2026年1月21日
研究の完了 (実際)
2026年2月11日
試験登録日
最初に提出
2023年4月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月15日
最初の投稿 (実際)
2023年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月28日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DS102A-10-RD2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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