Pharmacocinétique, pharmacodynamique et innocuité de l'épeleuton chez les patients atteints de drépanocytose
28 avril 2026 mis à jour par: Afimmune
Une étude ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité de l'épeleuton administré par voie orale chez des patients atteints de drépanocytose
Évaluer la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'innocuité des gélules d'Epeleuton chez les patients adultes atteints de drépanocytose âgés de ≥ 18 ans.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
L'essai comprendra une période de dépistage de 28 jours, 16 semaines de traitement actif et une période de suivi post-traitement de 30 jours.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
35
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
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Connecticut
-
Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Medstar Health
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, États-Unis, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
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-
Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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-
New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27517
- UNC Health
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Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
- Science 37
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de drépanocytose homozygote (SCD) comprenant : 2 gènes de l'hémoglobine falciforme [HbSS]
- Patients masculins ou féminins âgés de 18 ans et plus le jour de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF)
Critère d'exclusion:
- Les patients qui reçoivent une thérapie de transfusion sanguine (RBC) régulièrement programmée (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive), ont reçu une transfusion de GR pour une raison quelconque dans les trois mois suivant la visite de randomisation (ligne de base/jour 0) ou ont une hémoglobine A taux > 20 % de l'hémoglobine totale.
- Patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Épeleuton 4g/jour
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Les participants recevront des capsules de 2000 mg d'Epeleuton (DS102) deux fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changements par rapport à la ligne de base dans la P-sélectine
Délai: 16 semaines
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Changement de la P-sélectine par rapport au départ à la semaine 16.
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16 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: 16 semaines
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Modification de l'hémoglobine par rapport au départ à la semaine 16
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16 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base du nombre absolu de réticulocytes
Délai: 16 semaines
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Changement du nombre absolu de réticulocytes par rapport au départ à la semaine 16.
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16 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base dans la sélectine E
Délai: 16 semaines
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Changement de la sélectine E par rapport au départ à la semaine 16.
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16 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base de la phosphatidylsérine
Délai: 16 semaines
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Modification de la phosphatidlysérine entre le départ et la semaine 16.
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16 semaines
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Modifications par rapport aux valeurs initiales de l'adhésion à la laminine érythrocytaire
Délai: 16 semaines
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Modifications de l'adhésion de la laminine érythrocytaire entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Changements par rapport aux valeurs initiales dans les leucocytes
Délai: 16 semaines
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Modifications des leucocytes entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Modifications par rapport à la valeur initiale de la molécule d'adhésion cellulaire vasculaire 1 (VCAM-1)
Délai: 16 semaines
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Modifications de VCAM-1 entre la ligne de base et la semaine 16
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16 semaines
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Modifications par rapport à la valeur initiale des globules rouges denses
Délai: 16 semaines
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Modifications des globules rouges denses entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Modifications par rapport à la ligne de base dans Osmoscan
Délai: 16 semaines
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Changements dans Osmoscan entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Modifications par rapport à la ligne de base dans le point d'oxygène de la drépanocytose
Délai: 16 semaines
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Modifications du point d'oxygène de la falciforme entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Modifications par rapport à la valeur initiale des D-dimères
Délai: 16 semaines
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Modifications des D-dimères entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire court d'interférence de la douleur PROMIS
Délai: 16 semaines
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Modification de l'interférence de la douleur PROMIS entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire abrégé d'activité physique PROMIS
Délai: 16 semaines
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Changement de l'activité physique PROMIS entre le départ et la semaine 16
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16 semaines
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Concentrations plasmatiques minimales de 15 HEPE total et non estérifié
Délai: 16 semaines
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Concentrations plasmatiques minimales de 15 HEPE total et non estérifié au départ et à la semaine 16
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16 semaines
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Détermination des biomarqueurs exploratoires à partir de la ligne de base
Délai: 16 semaines
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Détermination des biomarqueurs exploratoires au départ et à la semaine 16
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16 semaines
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Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Délai: 16 Weeks
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Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
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16 Weeks
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
10 janvier 2024
Achèvement primaire (Réel)
21 janvier 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
11 février 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 avril 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 mai 2023
Première publication (Réel)
16 mai 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DS102A-10-RD2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .