Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Epeleuton bei Patienten mit Sichelzellenanämie
28. April 2026 aktualisiert von: Afimmune
Eine offene Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von oral verabreichtem Epeleuton bei Patienten mit Sichelzellenanämie
Zur Beurteilung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Epeleuton-Kapseln bei erwachsenen SCD-Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie besteht aus einem 28-tägigen Screening-Zeitraum, 16 Wochen aktiver Behandlung und einer 30-tägigen Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
35
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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-
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Medstar Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Vereinigte Staaten, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
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-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
-
The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
- UNC Health
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Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
- Science 37
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit homozygoter Sichelzellenanämie (SCD), einschließlich: 2 Sichelhämoglobin-Gene [HbSS]
- Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 Jahren und älter am Tag der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF)
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die eine regelmäßig geplante Bluttransfusionstherapie (RBC) erhalten (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet), aus irgendeinem Grund innerhalb von drei Monaten nach dem Randomisierungsbesuch (Baseline/Tag 0) eine RBC-Transfusion erhalten haben oder einen Hämoglobin-A-Wert haben Gehalt >20 % des Gesamthämoglobins.
- Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Epeleuton 4g/Tag
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Die Teilnehmer erhalten zweimal täglich 2000 mg Epeleuton (DS102)-Kapseln.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in P-Selectin
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung des P-Selectins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
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16 Wochen
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Veränderungen des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16
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16 Wochen
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Veränderungen der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
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16 Wochen
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Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in E-Selectin
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung des E-Selectins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16.
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16 Wochen
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Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Phosphatidylserin
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung des Phosphatidlyserins vom Ausgangswert bis Woche 16.
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16 Wochen
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Veränderungen der Erythrozyten-Laminin-Adhäsion gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen der RBC-Laminin-Adhäsion vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Leukozyten
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen der Leukozyten vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Vascular Cell Adhesion Molecule 1 (VCAM-1)
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen in VCAM-1 vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Veränderungen der dichten roten Blutkörperchen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen der dichten roten Blutkörperchen vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Osmoscan
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen bei Osmoscan vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Änderungen des Sauerstoffpunkts der Sichelbildung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen des Sauerstoffpunkts der Sichelbildung vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im D-Dimer
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderungen des D-Dimers vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PROMIS Pain Interference Short Form
Zeitfenster: 16 Wochen
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Änderung der PROMIS-Schmerzinterferenz vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der PROMIS-Kurzform für körperliche Aktivität
Zeitfenster: 16 Wochen
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Veränderung der körperlichen Aktivität von PROMIS vom Ausgangswert bis Woche 16
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16 Wochen
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Minimale Plasmakonzentrationen von gesamtem und unverestertem 15 HEPE
Zeitfenster: 16 Wochen
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Minimale Plasmakonzentrationen von Gesamt- und unverestertem 15-HEPE zu Studienbeginn und in Woche 16
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16 Wochen
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Bestimmung explorativer Biomarker ausgehend vom Ausgangswert
Zeitfenster: 16 Wochen
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Bestimmung explorativer Biomarker zu Studienbeginn und in Woche 16
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16 Wochen
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Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Zeitfenster: 16 Weeks
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Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
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16 Weeks
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
10. Januar 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
21. Januar 2026
Studienabschluss (Tatsächlich)
11. Februar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. April 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. Mai 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
16. Mai 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DS102A-10-RD2
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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