Фармакокинетика, фармакодинамика и безопасность эпелеутона у больных серповидноклеточной анемией
28 апреля 2026 г. обновлено: Afimmune
Открытое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики и безопасности перорального эпелеутона у пациентов с серповидноклеточной анемией
Оценить фармакокинетику, фармакодинамику и безопасность капсул Эпелеутона у взрослых пациентов с ВСС в возрасте ≥18 лет.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование будет состоять из 28-дневного периода скрининга, 16 недель активного лечения и 30-дневного периода наблюдения после лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
35
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Соединенные Штаты, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
- Science 37
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с гомозиготной серповидно-клеточной анемией (SCD), включая: 2 гена серповидно-клеточного гемоглобина [HbSS]
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше на день подписания формы информированного согласия (ICF)
Критерий исключения:
- Пациенты, получающие регулярное плановое переливание крови (эритроцитарной массы) (также называемое хроническим, профилактическим или превентивным переливанием крови), получившие переливание эритроцитарной массы по любой причине в течение трех месяцев после визита рандомизации (исходный уровень/день 0) или имеющие гемоглобин A уровень >20% от общего гемоглобина.
- Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эпелеутон 4г/день
|
Участники будут получать капсулы Эпелеутон (DS102) по 2000 мг два раза в день.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем в P-селектине
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение P-селектина по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе.
|
16 недель
|
|
Изменения гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 16 неделе
|
16 недель
|
|
Изменения абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе.
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем E-селектина
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение уровня E-селектина по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе.
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем фосфатидилсерина
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение фосфатидлисерина от исходного уровня до 16-й недели.
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем адгезии ламинина эритроцитов
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения адгезии ламинина эритроцитов от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем лейкоцитов
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения лейкоцитов от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем молекулы адгезии сосудистых клеток 1 (VCAM-1)
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения VCAM-1 от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем плотных эритроцитов
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения плотных эритроцитов от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с базовым уровнем в Osmoscan
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения в Osmoscan от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем в кислородной точке серпа
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения кислородной точки серповидности от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменения по сравнению с исходным уровнем D-димера
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменения D-димера от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в краткой форме PROMIS Pain Interference
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение воздействия боли PROMIS по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
|
16 недель
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в краткой форме PROMIS по физической активности
Временное ограничение: 16 недель
|
Изменение физической активности PROMIS от исходного уровня до 16-й недели
|
16 недель
|
|
Минимальные концентрации общего и неэтерифицированного 15 HEPE в плазме
Временное ограничение: 16 недель
|
Минимальные концентрации общего и неэстерифицированного 15 HEPE в плазме на исходном уровне и на 16-й неделе.
|
16 недель
|
|
Определение исследовательских биомаркеров от исходного уровня
Временное ограничение: 16 недель
|
Определение исследовательских биомаркеров на исходном уровне и на 16-й неделе.
|
16 недель
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Временное ограничение: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 января 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 января 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 мая 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DS102A-10-RD2
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .