Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Farmakokinetikk, farmakodynamikk og sikkerhet for Epeleuton hos pasienter med sigdcellesykdom

14. mars 2024 oppdatert av: Afimmune

En åpen studie for å vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til oralt administrert Epeleuton hos pasienter med sigdcellesykdom

For å vurdere farmakokinetikken, farmakodynamikken og sikkerheten til Epeleuton-kapsler hos voksne SCD-pasienter som er ≥18 år.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøket vil bestå av en 28-dagers screeningperiode, 16 uker med aktiv behandling og en 30-dagers oppfølgingsperiode etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1678
        • Har ikke rekruttert ennå
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-1163
        • Rekruttering
        • New England Sickle Cell Institute, UConn Health
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • MedStar Health
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
        • Ta kontakt med:
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Har ikke rekruttert ennå
        • UI Health Sickle Cell Center
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Rekruttering
        • The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
        • Ta kontakt med:
      • Largo, Maryland, Forente stater, 20774
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Karmanos Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
        • Ta kontakt med:
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Rekruttering
        • Newark Beth Israel Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10461
        • Rekruttering
        • Jacobi Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Jamaica, New York, Forente stater, 11432
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Queens Hospital Center
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • UNC Health
        • Ta kontakt med:
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Har ikke rekruttert ennå
        • East Carolina University
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med homozygot sigdcellesykdom (SCD) inkludert: 2 sigdhemoglobingener [HbSS]
  • Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18 år og eldre på dagen for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF)

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som mottar regelmessig planlagt blodtransfusjonsbehandling (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon), har mottatt en RBC-transfusjon av en eller annen grunn innen tre måneder etter randomiseringsbesøket (baseline/dag 0) eller har hemoglobin A nivå >20 % av total hemoglobin.
  • Pasienter som har fått en hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Epeleuton 4g/dag
Legemiddel: Epeleuton
Deltakerne vil motta 2000 mg Epeleuton (DS102) kapsler to ganger daglig.
Andre navn:
  • DS102 kapsler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i P-selektin
Tidsramme: 16 uker
Endring i P-selektin fra baseline ved uke 16.
16 uker
Endringer fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: 16 uker
Endring i hemoglobin fra baseline ved uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i absolutt retikulocyttantall
Tidsramme: 16 uker
Endring i absolutt retikulocytttelling fra baseline ved uke 16.
16 uker
Endringer fra baseline i E-selectin
Tidsramme: 16 uker
Endring i E-selektin fra baseline ved uke 16.
16 uker
Endringer fra baseline i fosfatidylserin
Tidsramme: 16 uker
Endring i fosfatidlyserin fra baseline til uke 16.
16 uker
Endringer fra baseline i årlig rate av VOC som fører til et helsebesøk, og VOC som behandles hjemme
Tidsramme: 16 uker
Endringer i årlig rate av VOC som fører til et helsebesøk, og VOC som behandles hjemme fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i RBC Laminin Adhesion
Tidsramme: 16 uker
Endringer i RBC Laminin Adhesion fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i leukocytter
Tidsramme: 16 uker
Endringer i leukocytter fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i vaskulær celleadhesjonsmolekyl 1 (VCAM-1)
Tidsramme: 16 uker
Endringer i VCAM-1 fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i tette røde blodlegemer
Tidsramme: 16 uker
Endringer i tette røde blodceller fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i Osmoscan
Tidsramme: 16 uker
Endringer i Osmoscan fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i Oxygen Point of Sickling
Tidsramme: 16 uker
Endringer i oksygenpunkt for sigd fra baseline til uke 16
16 uker
Endringer fra baseline i D-dimer
Tidsramme: 16 uker
Endringer i D-dimer fra baseline til uke 16
16 uker
Endring fra baseline i PROMIS Pain Interference Short Form
Tidsramme: 16 uker
Endring i PROMIS smerteinterferens fra baseline til uke 16
16 uker
Endring fra baseline i PROMIS Fysisk aktivitet Short Form
Tidsramme: 16 uker
Endring i PROMIS fysisk aktivitet fra baseline til uke 16
16 uker
Lavplasmakonsentrasjoner av totalt og uesterifisert 15 HEPE
Tidsramme: 16 uker
Lavplasmakonsentrasjoner av totalt og uesterifisert 15 HEPE ved baseline og uke 16
16 uker
Bestemmelse av utforskende biomarkører fra baseline
Tidsramme: 16 uker
Bestemmelse av utforskende biomarkører ved baseline og uke 16
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Afimmune

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DS102A-10-RD2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Epeleuton

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in El Salvador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere