Farmacocinética, Farmacodinâmica e Segurança do Epeleuton em Pacientes com Doença Falciforme
28 de abril de 2026 atualizado por: Afimmune
Um estudo aberto para avaliar a farmacocinética, a farmacodinâmica e a segurança do epeleuton administrado por via oral em pacientes com doença falciforme
Avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica e segurança das cápsulas de Epeleuton em pacientes adultos com DF com idade ≥18 anos.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O ensaio consistirá em um período de triagem de 28 dias, 16 semanas de tratamento ativo e um período de acompanhamento pós-tratamento de 30 dias.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
35
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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-
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Medstar Health
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
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-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Estados Unidos, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
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-
Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- UNC Health
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Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doença falciforme homozigótica (SCD), incluindo: 2 genes de hemoglobina falciforme [HbSS]
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos no dia da assinatura do termo de consentimento informado (TCLE)
Critério de exclusão:
- Pacientes que estão recebendo terapia de transfusão de sangue (RBC) programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva), receberam uma transfusão de hemácias por qualquer motivo dentro de três meses da visita de randomização (linha de base/dia 0) ou têm hemoglobina A nível >20% da hemoglobina total.
- Pacientes que receberam um transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Epeleuton 4g/dia
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Os participantes receberão cápsulas de 2000 mg de Epeleuton (DS102) duas vezes ao dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações da linha de base na P-selectina
Prazo: 16 semanas
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Alteração na P-selectina desde o início na Semana 16.
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16 semanas
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Alterações da linha de base na hemoglobina
Prazo: 16 semanas
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Alteração na hemoglobina desde o início na Semana 16
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16 semanas
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Alterações da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: 16 semanas
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Alteração na contagem absoluta de reticulócitos desde a linha de base na Semana 16.
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16 semanas
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Alterações da linha de base em E-selectin
Prazo: 16 semanas
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Alteração na E-selectina desde a linha de base na Semana 16.
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16 semanas
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Alterações da linha de base em Fosfatidilserina
Prazo: 16 semanas
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Alteração na fosfatidilserina desde o início até a semana 16.
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16 semanas
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Alterações da linha de base na adesão à laminina RBC
Prazo: 16 semanas
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Mudanças na adesão da laminina RBC desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Alterações da linha de base nos leucócitos
Prazo: 16 semanas
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Mudanças nos leucócitos desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Alterações da linha de base na molécula de adesão celular vascular 1 (VCAM-1)
Prazo: 16 semanas
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Mudanças no VCAM-1 desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Alterações da linha de base nos glóbulos vermelhos densos
Prazo: 16 semanas
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Mudanças nos glóbulos vermelhos densos desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Mudanças da linha de base no Osmoscan
Prazo: 16 semanas
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Mudanças no Osmoscan desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Mudanças da linha de base no ponto de falcização de oxigênio
Prazo: 16 semanas
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Mudanças no ponto de oxigênio da falcização desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Alterações da linha de base no dímero D
Prazo: 16 semanas
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Alterações no dímero D desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Alteração da linha de base no PROMIS Pain Interference Short Form
Prazo: 16 semanas
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Mudança na interferência da dor PROMIS desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Mudança da linha de base no PROMIS Physical Activity Short Form
Prazo: 16 semanas
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Mudança na atividade física PROMIS desde o início até a semana 16
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16 semanas
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Concentrações plasmáticas mínimas de 15 HEPE total e não esterificado
Prazo: 16 semanas
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Concentrações plasmáticas mínimas de 15 HEPE total e não esterificado no início do estudo e na semana 16
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16 semanas
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Determinação de biomarcadores exploratórios desde a linha de base
Prazo: 16 semanas
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Determinação de biomarcadores exploratórios no início do estudo e na semana 16
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16 semanas
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Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Prazo: 16 Weeks
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Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
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16 Weeks
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2024
Conclusão Primária (Real)
21 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Real)
11 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de abril de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
16 de maio de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DS102A-10-RD2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .