Epeleutonin farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja turvallisuus sirppisolutautia sairastavilla potilailla
tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Afimmune
Avoin tutkimus suun kautta annetun Epeleutonin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja turvallisuutta arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti
Arvioida Epeleuton-kapseleiden farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja turvallisuutta aikuisilla SCD-potilailla, jotka ovat iältään ≥18 vuotta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokeilu koostuu 28 päivän seulontajaksosta, 16 viikon aktiivisesta hoidosta ja 30 päivän hoidon jälkeisestä seurantajaksosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
35
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Yhdysvallat, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Science 37
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on homotsygoottinen sirppisolusairaus (SCD), mukaan lukien: 2 sirppihemoglobiinigeeniä [HbSS]
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoituspäivänä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat säännöllistä verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi), ovat saaneet punasolusiirron mistä tahansa syystä kolmen kuukauden kuluessa satunnaistamiskäynnistä (perustaso/päivä 0) tai heillä on hemoglobiini A. > 20 % kokonaishemoglobiinista.
- Potilaat, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Epeleuton 4g/vrk
|
Osallistujat saavat 2000 mg Epeleuton (DS102) -kapseleita kahdesti päivässä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset lähtötasosta P-selektiinissä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos P-selektiinissä lähtötasosta viikolla 16.
|
16 viikkoa
|
|
Hemoglobiinin muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikolla 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä lähtötasosta viikolla 16.
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötilanteesta E-selektiinissä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos E-selektiinissä lähtötasosta viikolla 16.
|
16 viikkoa
|
|
Fosfatidyyliseriinin muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Fosfatidlyseriinin muutos lähtötasosta viikkoon 16.
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta punasolujen laminiiniadheesiossa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutokset punasolujen laminiiniadheesiossa lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Leukosyyttien muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Leukosyyttien muutokset lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta vaskulaaristen solujen adheesiomolekyylissä 1 (VCAM-1)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutokset VCAM-1:ssä lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta tiheissä punasoluissa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutokset tiheissä punasoluissa lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset Osmoscanin lähtötasosta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Osmoscanin muutokset lähtötilanteesta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötilanteesta happipisteessä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Sickling-happipisteen muutokset lähtötilanteesta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta D-dimeerissä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutokset D-dimeerissä lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta PROMIS Pain Interference Short Form -lomakkeessa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos PROMIS-kipuhäiriössä lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta PROMIS Physical Activity Short Form -lomakkeessa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos PROMIS-fyysisessä aktiivisuudessa lähtötasosta viikkoon 16
|
16 viikkoa
|
|
Kokonais- ja esteröimättömän 15 HEPE:n minimipitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Kokonais- ja esteröimättömän 15 HEPE:n pienimmät pitoisuudet plasmassa lähtötilanteessa ja viikolla 16
|
16 viikkoa
|
|
Tutkittavien biomarkkerien määrittäminen lähtötasosta
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Tutkivien biomarkkerien määritys lähtötilanteessa ja viikolla 16
|
16 viikkoa
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Aikaikkuna: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. toukokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 16. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DS102A-10-RD2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .