Farmakokinetika, farmakodynamika a bezpečnost epeleutonu u pacientů se srpkovitou anémií
28. dubna 2026 aktualizováno: Afimmune
Otevřená studie k posouzení farmakokinetiky, farmakodynamiky a bezpečnosti perorálně podávaného epeleutonu u pacientů se srpkovitou anémií
Zhodnotit farmakokinetiku, farmakodynamiku a bezpečnost tobolek Epeleuton u dospělých pacientů s SCD, kteří jsou ve věku ≥ 18 let.
Přehled studie
Detailní popis
Studie se bude skládat z 28denního screeningového období, 16 týdnů aktivní léčby a 30denního období následného sledování po léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
35
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Spojené státy, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Science 37
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s homozygotní srpkovitou anémií (SCD) včetně: 2 genů pro srpkovitý hemoglobin [HbSS]
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let a starší v den podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF)
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří dostávají pravidelně plánovanou transfuzní terapii krve (RBC) (také nazývaná chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze), dostali transfuzi červených krvinek z jakéhokoli důvodu do tří měsíců od randomizační návštěvy (výchozí stav/den 0) nebo mají hemoglobin A hladina > 20 % celkového hemoglobinu.
- Pacienti, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Epeleuton 4 g/den
|
Účastníci obdrží 2000 mg kapsle Epeleuton (DS102) dvakrát denně.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny od základní linie v P-selektinu
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna P-selektinu oproti výchozí hodnotě v týdnu 16.
|
16 týdnů
|
|
Změny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna hemoglobinu oproti výchozí hodnotě v 16. týdnu
|
16 týdnů
|
|
Změny od výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna absolutního počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě v týdnu 16.
|
16 týdnů
|
|
Změny od výchozí hodnoty v E-selectinu
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna E-selektinu oproti výchozí hodnotě v týdnu 16.
|
16 týdnů
|
|
Změny oproti výchozí hodnotě u fosfatidylserinu
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna fosfatidlyserinu od výchozí hodnoty do 16. týdne.
|
16 týdnů
|
|
Změny adheze lamininu RBC od výchozí hodnoty
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny adheze lamininu RBC od výchozího stavu do týdne 16
|
16 týdnů
|
|
Změny od výchozí hodnoty v leukocytech
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny v leukocytech od výchozího stavu do 16. týdne
|
16 týdnů
|
|
Změny od výchozí hodnoty v molekule vaskulární buněčné adheze 1 (VCAM-1)
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny ve VCAM-1 od výchozího stavu do 16. týdne
|
16 týdnů
|
|
Změny oproti výchozí hodnotě v hustotě červených krvinek
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny v hustotě červených krvinek od výchozího stavu do 16. týdne
|
16 týdnů
|
|
Změny od základní linie v Osmoscanu
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny Osmoscanu od výchozího stavu do týdne 16
|
16 týdnů
|
|
Změny od základní linie v kyslíkovém bodu srpkávání
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny srpkovitého bodu kyslíku od základní linie do 16. týdne
|
16 týdnů
|
|
Změny od výchozí hodnoty v D-dimeru
Časové okno: 16 týdnů
|
Změny D-dimeru od výchozí hodnoty do týdne 16
|
16 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v PROMIS krátké formě rušení bolesti
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna v interferenci bolesti PROMIS od výchozího stavu do týdne 16
|
16 týdnů
|
|
Změna od výchozího stavu v krátké formě fyzické aktivity PROMIS
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna fyzické aktivity PROMIS od výchozího stavu do týdne 16
|
16 týdnů
|
|
Minimální plazmatické koncentrace celkového a neesterifikovaného 15 HEPE
Časové okno: 16 týdnů
|
Minimální plazmatické koncentrace celkového a neesterifikovaného 15 HEPE na začátku a v týdnu 16
|
16 týdnů
|
|
Stanovení exploračních biomarkerů ze základní linie
Časové okno: 16 týdnů
|
Stanovení exploračních biomarkerů na začátku a v týdnu 16
|
16 týdnů
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Časové okno: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. ledna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
21. ledna 2026
Dokončení studie (Aktuální)
11. února 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. dubna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
16. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DS102A-10-RD2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .