Farmacocinética, farmacodinámica y seguridad de epeleuton en pacientes con enfermedad de células falciformes
28 de abril de 2026 actualizado por: Afimmune
Un estudio abierto para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de epeleuton administrado por vía oral en pacientes con enfermedad de células falciformes
Evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad de las cápsulas de Epeleuton en pacientes adultos con SCD de ≥18 años de edad.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El ensayo constará de un período de selección de 28 días, 16 semanas de tratamiento activo y un período de seguimiento posterior al tratamiento de 30 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Estados Unidos, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Science 37
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con enfermedad de células falciformes homocigota (SCD) que incluye: 2 genes de hemoglobina falciforme [HbSS]
- Pacientes masculinos o femeninos mayores de 18 años el día de la firma del formulario de consentimiento informado (ICF)
Criterio de exclusión:
- Los pacientes que reciben terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva), han recibido una transfusión de RBC por cualquier motivo dentro de los tres meses posteriores a la visita de aleatorización (línea de base/día 0) o tienen una hemoglobina A nivel >20% de la hemoglobina total.
- Pacientes que han recibido un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Epeleutón 4g/día
|
Los participantes recibirán cápsulas de Epeleuton (DS102) de 2000 mg dos veces al día.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios desde el inicio en P-selectina
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la selectina P desde el inicio en la semana 16.
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la hemoglobina desde el inicio en la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en el recuento absoluto de reticulocitos desde el inicio en la semana 16.
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en E-selectina
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la selectina E desde el inicio en la semana 16.
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en Fosfatidilserina
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la fosfatidliserina desde el inicio hasta la semana 16.
|
16 semanas
|
|
Cambios con respecto al valor inicial en la adhesión de RBC Laminin
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en la adhesión de laminina de RBC desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en los leucocitos
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en los leucocitos desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios con respecto al valor inicial en la molécula de adhesión de células vasculares 1 (VCAM-1)
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en VCAM-1 desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios con respecto al valor inicial en los glóbulos rojos densos
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en los glóbulos rojos densos desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en Osmoscan
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en Osmoscan desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el valor inicial en el punto de oxígeno de la hoz
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en el punto de oxígeno de la hoz desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambios desde el inicio en el dímero D
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambios en el dímero D desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambio desde el inicio en el formulario breve de interferencia del dolor de PROMIS
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la interferencia del dolor de PROMIS desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Cambio desde el valor inicial en el formulario breve de actividad física de PROMIS
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Cambio en la actividad física de PROMIS desde el inicio hasta la semana 16
|
16 semanas
|
|
Concentraciones mínimas en plasma de 15 HEPE total y no esterificado
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Concentraciones plasmáticas mínimas de 15 HEPE total y no esterificado al inicio y en la semana 16
|
16 semanas
|
|
Determinación de biomarcadores exploratorios desde el inicio.
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Determinación de biomarcadores exploratorios al inicio y en la semana 16.
|
16 semanas
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Periodo de tiempo: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2024
Finalización primaria (Actual)
21 de enero de 2026
Finalización del estudio (Actual)
11 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de abril de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
16 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DS102A-10-RD2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .