Farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van Epeleuton bij patiënten met sikkelcelziekte
28 april 2026 bijgewerkt door: Afimmune
Een open-label studie om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van oraal toegediend epeleuton bij patiënten met sikkelcelziekte te beoordelen
Om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van Epeleuton-capsules te beoordelen bij volwassen SCD-patiënten van ≥18 jaar.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De proef zal bestaan uit een screeningperiode van 28 dagen, 16 weken actieve behandeling en een follow-upperiode van 30 dagen na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
35
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Verenigde Staten, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
- Science 37
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met homozygote sikkelcelziekte (SCD), waaronder: 2 sikkelhemoglobinegenen [HbSS]
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 18 jaar en ouder op de dag van ondertekening van het toestemmingsformulier (ICF)
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die regelmatig geplande bloedtransfusietherapie (RBC) krijgen (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd), om welke reden dan ook een RBC-transfusie hebben gekregen binnen drie maanden na het randomisatiebezoek (baseline/dag 0) of een hemoglobine A-transfusie hebben niveau >20% van het totale hemoglobine.
- Patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie hebben ondergaan.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Epeleuton 4g/dag
|
Deelnemers krijgen tweemaal daags 2000 mg Epeleuton (DS102) capsules.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in P-selectine
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in P-selectine ten opzichte van baseline in week 16.
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in hemoglobine vanaf baseline in week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het absolute aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in absoluut aantal reticulocyten ten opzichte van baseline in week 16.
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in E-selectine
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in E-selectine ten opzichte van baseline in week 16.
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van baseline in fosfatidylserine
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in fosfatidlysine vanaf baseline tot week 16.
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in RBC-laminineadhesie
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in RBC-laminineadhesie vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in leukocyten
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in leukocyten vanaf de uitgangswaarde tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in vasculair celadhesiemolecuul 1 (VCAM-1)
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in VCAM-1 vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in dichte rode bloedcellen
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in dichte rode bloedcellen vanaf de uitgangswaarde tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in Osmoscan
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in Osmoscan vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in het zuurstofpunt van sickling
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in het zuurstofpunt van sickling vanaf de uitgangswaarde tot week 16
|
16 weken
|
|
Veranderingen ten opzichte van de basislijn in D-dimeer
Tijdsspanne: 16 weken
|
Veranderingen in D-dimeer vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het PROMIS Pain Interference Short Form
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in PROMIS-pijninterferentie vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in PROMIS Physical Activity Short Form
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in PROMIS fysieke activiteit vanaf baseline tot week 16
|
16 weken
|
|
Dalplasmaconcentraties van totaal en niet-veresterd 15 HEPE
Tijdsspanne: 16 weken
|
Dalplasmaconcentraties van totaal en niet-veresterd 15 HEPE bij aanvang en week 16
|
16 weken
|
|
Bepaling van verkennende biomarkers vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 16 weken
|
Bepaling van verkennende biomarkers bij aanvang en week 16
|
16 weken
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Tijdsspanne: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
10 januari 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 januari 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 februari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 april 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DS102A-10-RD2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .