Farmakokinetyka, farmakodynamika i bezpieczeństwo epeleutonu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Afimmune
Otwarte badanie oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę i bezpieczeństwo epeleutonu podawanego doustnie pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki i bezpieczeństwa kapsułek Epeleuton u dorosłych pacjentów z SCD w wieku ≥18 lat.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badanie będzie składać się z 28-dniowego okresu przesiewowego, 16 tygodni aktywnego leczenia i 30-dniowego okresu obserwacji po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
35
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6E 1M7
- St Paul's Hospital Hematology/Oncology Research
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama at Birmingham (UAB)
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-1163
- New England Sickle Cell Institute, UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Medstar Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Hughes Spalding
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
- Emory University - Georgia Comprehensive Sickle Cell Center
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- UI Health Sickle Cell Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- The Center for Cancer and Blood Disorders, A Division of American Oncology Partners, PA
-
Largo, Maryland, Stany Zjednoczone, 20774
- Kaiser Permanente Mid-Atlantic States
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School Rutgers
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
- UNC Health
-
Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
- Science 37
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z homozygotyczną anemią sierpowatokrwinkową (SCD), w tym: 2 geny hemoglobiny sierpowatej [HbSS]
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat i starsi w dniu podpisania formularza świadomej zgody (ICF)
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy otrzymują regularnie zaplanowaną transfuzję krwi (RBC) (nazywaną również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą), otrzymali transfuzję krwinek czerwonych z jakiegokolwiek powodu w ciągu trzech miesięcy od wizyty randomizacyjnej (linia wyjściowa/dzień 0) lub mają stężenie hemoglobiny A poziom >20% całkowitej hemoglobiny.
- Pacjenci, którzy otrzymali przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Epeleuton 4g/dzień
|
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułki 2000 mg Epeleuton (DS102) dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w P-selektynie
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana P-selektyny od wartości wyjściowej w 16. tygodniu.
|
16 tygodni
|
|
Zmiany od wartości wyjściowych w hemoglobinie
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana stężenia hemoglobiny od wartości początkowej w 16. tygodniu
|
16 tygodni
|
|
Zmiany bezwzględnej liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów od wartości wyjściowej w 16. tygodniu.
|
16 tygodni
|
|
Zmiany od linii podstawowej w E-selektynie
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana E-selektyny od wartości wyjściowej w 16. tygodniu.
|
16 tygodni
|
|
Zmiany fosfatydyloseryny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana fosfatydyloseryny od wartości początkowej do tygodnia 16.
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w przyczepności lamininy RBC
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w przyczepności lamininy do krwinek czerwonych od wartości początkowej do 16 tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w liczbie leukocytów
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany liczby leukocytów od wartości początkowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w cząsteczce adhezyjnej komórek naczyniowych 1 (VCAM-1)
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w VCAM-1 od wartości początkowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie gęstości czerwonych krwinek
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w gęstości czerwonych krwinek od wartości początkowej do 16 tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w badaniu Osmoscan
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany w leku Osmoscan od wartości początkowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w punkcie tlenowym sierpa
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany punktu tlenowego sierpa od wartości początkowej do 16 tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w D-dimerach
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiany stężenia D-dimerów od wartości początkowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skróconym formularzu PROMIS dotyczącym zakłóceń bólu
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana w zakresie interferencji bólu PROMIS od wartości początkowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skróconym formularzu aktywności fizycznej PROMIS
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana aktywności fizycznej PROMIS od wartości wyjściowej do 16. tygodnia
|
16 tygodni
|
|
Minimalne stężenia w osoczu całkowitego i nieestryfikowanego 15 HEPE
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Najmniejsze stężenia w osoczu całkowitego i nieestryfikowanego 15 HEPE na początku badania i w 16. tygodniu
|
16 tygodni
|
|
Określenie biomarkerów eksploracyjnych na podstawie wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Określenie biomarkerów eksploracyjnych na początku badania i w 16. tygodniu
|
16 tygodni
|
|
Change from baseline in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home
Ramy czasowe: 16 Weeks
|
Change in annualized rate of VOCs leading to a healthcare visit, and VOCs that are treated at home from baseline to week 16
|
16 Weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DS102A-10-RD2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .