重度血友病Bに対するバルプロ酸ナトリウムとの併用療法：単群、第1相、パイロット試験。
2024年2月28日 更新者：Xue-chun Lu
人民解放軍総合病院
この臨床試験の目的は、重度血友病 B 患者の重症血友病 B の治療におけるバルプロ酸ナトリウム、シロリムス、カルシトリオールの臨床有効性と毒性作用を判定することです。この臨床試験で答えようとする主な疑問は、これらの組み合わせを追加する可能性であるかどうかです。重度の血友病に対するレジメンから一次治療まで B. 患者は経口バルプロ酸ナトリウム徐放錠 0.5g/日、シロリムス錠 1mg/日、オステオポンチン カプセル 0.25μg/日を投与されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xuechun Lu, M.D.
- 電話番号：13241892863
- メール：luxuechun@126.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jundong ZHANG
- 電話番号：15536032300
- メール：drzjd123@163.com
研究場所
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Beijing、中国、100853
- 募集
- PLA General Hospital
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コンタクト：
- Jundong ZHANG
- 電話番号：15536032300
- メール：drzjd123@163.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 臨床的に確認された重度の血友病Bを有する患者。
- ECOG スコアが 0 ～ 2 で、期待生存期間が 24 週間以上。
- 4週間以内に別の臨床試験に参加していないこと。
- 患者または近親者が署名したインフォームドコンセント。
除外基準:
- 骨髄の形態学的または分子レベルで診断される他のタイプの血液疾患のある人。
- 著しく異常な心肺機能;
- 肝不全または腎不全。
- 妊娠中または授乳中、または治験中および試験前3ヶ月間および投与後1年間に避妊ができない
- 使用される可能性のある薬剤またはその使用に禁忌がある薬剤に対してアレルギーのある人。
- 重度の制御不能な感染症、制御不能な高血圧、悪性腫瘍などを患っている人。
- 心理的、社会的、家族およびその他の地理的状況により、定期的なフォローアップに協力できない。
- 研究者がこの治験への参加を不適切と判断するその他の症状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：重度の血友病患者
血友病と確認され、FVIII/FIX 活性 <1%
|
バルプロ酸ナトリウム徐放性錠剤 0.5g/日;シロリムス錠1mg/日、カルシトリオールカプセル0.25μg/日。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVIII/FIX アクティビティ
時間枠：学習完了まで平均1か月
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末梢血における FVIII/FIX 活性
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学習完了まで平均1か月
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FVIII/FIX阻害剤濃度
時間枠：学習完了まで平均1か月
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末梢血中の FVIII/FIX 阻害剤濃度
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学習完了まで平均1か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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関節出血の頻度
時間枠：学習完了まで平均1か月
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毎月の関節出血の数を記録します。
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学習完了まで平均1か月
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活性化部分トロンボプラスチン時間
時間枠：学習完了まで平均1か月
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末梢血中の活性化部分トロンボプラスチン時間
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学習完了まで平均1か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Xuechun Lu, M.D.、Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Den Uijl IE, Mauser Bunschoten EP, Roosendaal G, Schutgens RE, Biesma DH, Grobbee DE, Fischer K. Clinical severity of haemophilia A: does the classification of the 1950s still stand? Haemophilia. 2011 Nov;17(6):849-53. doi: 10.1111/j.1365-2516.2011.02539.x. Epub 2011 May 5.
- DiMichele D. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention. Br J Haematol. 2007 Aug;138(3):305-15. doi: 10.1111/j.1365-2141.2007.06657.x.
- Jankowska KI, McGill J, Pezeshkpoor B, Oldenburg J, Atreya CD, Sauna ZE. Clinical manifestation of hemophilia A in the absence of mutations in the F8 gene that encodes FVIII: role of microRNAs. Transfusion. 2020 Feb;60(2):401-413. doi: 10.1111/trf.15605. Epub 2019 Nov 29.
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- Lu P, Yan M, He L, Li J, Ji Y, Ji J. Crosstalk between Epigenetic Modulations in Valproic Acid Deactivated Hepatic Stellate Cells: An Integrated Protein and miRNA Profiling Study. Int J Biol Sci. 2019 Jan 6;15(1):93-104. doi: 10.7150/ijbs.28642. eCollection 2019.
- Moghimi B, Sack BK, Nayak S, Markusic DM, Mah CS, Herzog RW. Induction of tolerance to factor VIII by transient co-administration with rapamycin. J Thromb Haemost. 2011 Aug;9(8):1524-33. doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04351.x.
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- Mingozzi F, Anguela XM, Pavani G, Chen Y, Davidson RJ, Hui DJ, Yazicioglu M, Elkouby L, Hinderer CJ, Faella A, Howard C, Tai A, Podsakoff GM, Zhou S, Basner-Tschakarjan E, Wright JF, High KA. Overcoming preexisting humoral immunity to AAV using capsid decoys. Sci Transl Med. 2013 Jul 17;5(194):194ra92. doi: 10.1126/scitranslmed.3005795.
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- Rocca A, Minucci S, Tosti G, Croci D, Contegno F, Ballarini M, Nole F, Munzone E, Salmaggi A, Goldhirsch A, Pelicci PG, Testori A. A phase I-II study of the histone deacetylase inhibitor valproic acid plus chemoimmunotherapy in patients with advanced melanoma. Br J Cancer. 2009 Jan 13;100(1):28-36. doi: 10.1038/sj.bjc.6604817.
- Nathwani AC, Tuddenham EG, Rangarajan S, Rosales C, McIntosh J, Linch DC, Chowdary P, Riddell A, Pie AJ, Harrington C, O'Beirne J, Smith K, Pasi J, Glader B, Rustagi P, Ng CY, Kay MA, Zhou J, Spence Y, Morton CL, Allay J, Coleman J, Sleep S, Cunningham JM, Srivastava D, Basner-Tschakarjan E, Mingozzi F, High KA, Gray JT, Reiss UM, Nienhuis AW, Davidoff AM. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. N Engl J Med. 2011 Dec 22;365(25):2357-65. doi: 10.1056/NEJMoa1108046. Epub 2011 Dec 10.
- Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530. doi: 10.1056/NEJMoa1708483. Epub 2017 Dec 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月1日
一次修了 (推定)
2025年4月1日
研究の完了 (推定)
2025年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年6月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年6月17日
最初の投稿 (実際)
2023年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月28日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- S2023-261-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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