Комбинированный режим с вальпроатом натрия при тяжелой гемофилии B: одногрупповое, фаза 1, экспериментальное испытание.

Критерии включения:

1. Пациенты с клинически подтвержденной тяжелой формой гемофилии В;
2. Ожидаемая выживаемость ≥ 24 недель с оценкой ECOG 0-2;
3. Неучастие в другом клиническом исследовании в течение четырех недель;
4. Информированное согласие, подписанное пациентом или его ближайшим родственником.

Критерий исключения:

1. Лица с другими видами заболеваний крови, диагностированными на морфологическом или молекулярном уровне костного мозга;
2. Значительно ненормальная сердечно-легочная функция;
3. Печеночная или почечная недостаточность;
4. Беременность или лактация, или невозможность использования контрацепции во время исследования и в течение трех месяцев до исследования и в течение одного года после введения
5. Лица с аллергией на лекарства, которые могут быть использованы, или при наличии противопоказаний к их применению;
6. Людям с тяжелыми неконтролируемыми инфекционными заболеваниями или неконтролируемой гипертонией, злокачественными новообразованиями и т. д.;
7. Неспособность сотрудничать с регулярным последующим наблюдением из-за психологических, социальных, семейных и других географических обстоятельств;
8. Любое другое условие, которое, по мнению исследователя, делает участие в этом исследовании нецелесообразным.