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Régime combiné avec le valproate de sodium pour l'hémophilie B sévère : un essai pilote de phase 1 à un seul bras.

28 février 2024 mis à jour par: Xue-chun Lu

Hôpital général de l'APL

L'objectif de cet essai clinique est de déterminer l'efficacité clinique et les effets toxiques du valproate de sodium, du sirolimus et du calcitriol dans le traitement de l'hémophilie B sévère chez les participants atteints d'hémophilie B sévère. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont la possibilité d'ajouter une combinaison traitement primaire de l'hémophilie B sévère. Les patients recevront des comprimés à libération prolongée de valproate de sodium par voie orale 0,5 g/jour, des comprimés de sirolimus 1 mg/jour et des capsules d'ostéopontine 0,25 μg/jour.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Xuechun Lu, M.D.
  • Numéro de téléphone: 13241892863
  • E-mail: luxuechun@126.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jundong ZHANG
  • Numéro de téléphone: 15536032300
  • E-mail: drzjd123@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100853
        • Recrutement
        • PLA General Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints d'hémophilie B sévère cliniquement confirmée ;
  2. Survie attendue ≥ 24 semaines avec un score ECOG de 0-2 ;
  3. Ne pas avoir participé à un autre essai clinique dans les quatre semaines ;
  4. Consentement éclairé signé par le patient ou un membre de sa famille immédiate.

Critère d'exclusion:

  1. Ceux qui ont d'autres types de troubles sanguins diagnostiqués au niveau morphologique ou moléculaire de la moelle osseuse ;
  2. Fonction cardio-pulmonaire significativement anormale ;
  3. Insuffisance hépatique ou rénale;
  4. Grossesse ou allaitement, ou incapacité à utiliser une contraception pendant l'essai et pendant trois mois avant le test et un an après l'administration
  5. Les personnes allergiques aux médicaments susceptibles d'être utilisés ou lorsqu'il existe une contre-indication à leur utilisation ;
  6. Les personnes atteintes de maladies infectieuses graves incontrôlables ou d'hypertension, de malignité, etc. non contrôlées ;
  7. Incapacité à coopérer avec un suivi régulier en raison de circonstances psychologiques, sociales, familiales et autres circonstances géographiques ;
  8. Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, rend la participation à cet essai inappropriée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients atteints d'hémophilie sévère
confirmé comme hémophilie et activité FVIII/FIX <1 %
Médicament: Comprimés à libération prolongée de valproate de sodium
Comprimés à libération prolongée de valproate de sodium 0,5 g/jour ; comprimés de sirolimus 1 mg/jour et gélules de calcitriol 0,25 μg/jour.
Autres noms:
  • comprimés de sirolimus
  • gélules de calcitriol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité FVIII/FIX
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
Activité FVIII/FIX dans le sang périphérique
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
Concentration en inhibiteur du FVIII/FIX
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
Concentration des inhibiteurs du FVIII/FIX dans le sang périphérique
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
fréquence des saignements articulaires
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
Enregistrer le nombre de saignements articulaires chaque mois
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
Temps de thromboplastine partielle activée
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois
temps de thromboplastine partielle activée dans le sang périphérique
jusqu'à la fin des études, en moyenne 1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xue-chun Lu

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2023

Première publication (Réel)

27 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

29 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • S2023-261-02

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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