Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat skojarzony z walproinianem sodu w przypadku ciężkiej hemofilii B: jednoramienna, faza 1, badanie pilotażowe.

28 lutego 2024 zaktualizowane przez: Xue-chun Lu

Szpital Ogólny PLA

Celem tego badania klinicznego jest określenie skuteczności klinicznej i działania toksycznego walproinianu sodu, sirolimusu i kalcytriolu w leczeniu ciężkiej hemofilii B u uczestników z ciężką postacią hemofilii B. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to możliwość dodania kombinacji do podstawowego leczenia ciężkiej hemofilii B. Pacjenci będą otrzymywać doustnie walproinian sodu w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu 0,5 g/dobę, tabletki syrolimusu 1 mg/dobę i kapsułki osteopontyny 0,25 μg/dobę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100853
        • Rekrutacyjny
        • PLA General Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z klinicznie potwierdzoną ciężką postacią hemofilii B;
  2. Oczekiwane przeżycie ≥ 24 tygodnie z wynikiem ECOG 0-2;
  3. Nieuczestniczenie w innym badaniu klinicznym w ciągu czterech tygodni;
  4. Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub członka najbliższej rodziny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z innymi rodzajami zaburzeń krwi zdiagnozowanymi na poziomie morfologicznym lub molekularnym szpiku kostnego;
  2. Znacząco nieprawidłowa czynność krążeniowo-oddechowa;
  3. niewydolność wątroby lub nerek;
  4. Ciąża lub laktacja lub niemożność stosowania antykoncepcji podczas badania i przez trzy miesiące przed badaniem i rok po podaniu
  5. Osobom uczulonym na leki, które mogą być stosowane lub gdy istnieją przeciwwskazania do ich stosowania;
  6. Osoby z ciężkimi niekontrolowanymi chorobami zakaźnymi lub niekontrolowanym nadciśnieniem, nowotworem złośliwym itp.;
  7. Niemożność współpracy z regularną obserwacją ze względu na psychologiczne, społeczne, rodzinne i inne okoliczności geograficzne;
  8. Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza powodują, że udział w tym badaniu jest niewłaściwy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z ciężką hemofilią
potwierdzona jako hemofilia i aktywność FVIII/FIX <1%
Lek: Tabletki o przedłużonym uwalnianiu z walproinianem sodu
Walproinian sodu tabletki o przedłużonym uwalnianiu 0,5 g/dzień; tabletki syrolimusu 1 mg/dzień i kapsułki kalcytriolu 0,25 μg/dzień.
Inne nazwy:
  • tabletki syrolimusa
  • kapsułki kalcytriolu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność FVIII/FIX
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Aktywność FVIII/FIX we krwi obwodowej
do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Stężenie inhibitora FVIII/FIX
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Stężenie inhibitora FVIII/FIX we krwi obwodowej
do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość krwawień do stawów
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Zapisz liczbę krwawień do stawów w każdym miesiącu
do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Czas częściowej tromboplastyny ​​​​aktywowanej
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc
Aktywowany czas częściowej tromboplastyny ​​we krwi obwodowej
do ukończenia studiów, średnio 1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xue-chun Lu

Śledczy

  • Główny śledczy: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • S2023-261-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tabletki o przedłużonym uwalnianiu z walproinianem sodu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj