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Regime di combinazione con valproato di sodio per emofilia B grave: sperimentazione pilota a braccio singolo, fase 1.

28 febbraio 2024 aggiornato da: Xue-chun Lu

Ospedale Generale dell'EPL

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare l'efficacia clinica e gli effetti tossici del valproato di sodio, del sirolimus e del calcitriolo nel trattamento dell'emofilia B grave nei partecipanti con emofilia B grave. Le principali domande a cui intende rispondere sono la possibilità di aggiungere una combinazione regime al trattamento primario per l'emofilia B grave. I pazienti riceveranno compresse orali a rilascio prolungato di valproato di sodio 0,5 g/die, compresse di sirolimus 1 mg/die e capsule di osteopontina 0,25 μg/die.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100853
        • Reclutamento
        • PLA General Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti con emofilia B grave clinicamente confermata;
  2. Sopravvivenza attesa di ≥ 24 settimane con un punteggio ECOG di 0-2;
  3. Non aver partecipato a un'altra sperimentazione clinica entro quattro settimane;
  4. Consenso informato firmato dal paziente o da un parente stretto.

Criteri di esclusione:

  1. Quelli con altri tipi di malattie del sangue diagnosticate a livello morfologico o molecolare del midollo osseo;
  2. Funzione cardiopolmonare significativamente anormale;
  3. insufficienza epatica o renale;
  4. Gravidanza o allattamento, o incapacità di usare la contraccezione durante il processo e per tre mesi prima del test e un anno dopo la somministrazione
  5. Persone che sono allergiche ai farmaci che potrebbero essere utilizzati o dove esiste una controindicazione al loro uso;
  6. Quelli con gravi malattie infettive incontrollabili o ipertensione incontrollata, malignità, ecc.;
  7. Incapacità di collaborare con un follow-up regolare a causa di circostanze psicologiche, sociali, familiari e di altro tipo;
  8. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dell'investigatore, renda inappropriata la partecipazione a questo processo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti con emofilia grave
confermato come emofilia e attività FVIII/FIX <1%
Droga: Compresse a rilascio prolungato di sodio valproato
Sodio valproato compresse a rilascio prolungato 0,5 g/die; compresse di sirolimus 1 mg/giorno e capsule di calcitriolo 0,25 μg/giorno.
Altri nomi:
  • compresse di sirolmus
  • capsule di calcitriolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività FVIII/FIX
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 mese
Attività del FVIII/FIX nel sangue periferico
fino al completamento degli studi, in media 1 mese
Concentrazione degli inibitori del FVIII/FIX
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 1 mese
Concentrazione degli inibitori del FVIII/FIX nel sangue periferico
fino al completamento degli studi, in media 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
frequenza di sanguinamento articolare
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 mese
Registra il numero di sanguinamenti articolari ogni mese
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 mese
Tempo di tromboplastina parziale attivata
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 mese
tempo di tromboplastina parziale attivata nel sangue periferico
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xue-chun Lu

Investigatori

  • Investigatore principale: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

27 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • S2023-261-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Compresse a rilascio prolungato di sodio valproato

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