Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Combinatieregime met natriumvalproaat voor ernstige hemofilie B: een eenarmige, fase 1, pilotproef.

28 februari 2024 bijgewerkt door: Xue-chun Lu

PLA algemeen ziekenhuis

Het doel van deze klinische studie is het bepalen van de klinische werkzaamheid en toxische effecten van natriumvalproaat, sirolimus en calcitriol bij de behandeling van ernstige hemofilie B bij deelnemers met ernstige hemofilie B. behandelingsschema voor de primaire behandeling van ernstige hemofilie B. Patiënten krijgen orale natriumvalproaattabletten met verlengde afgifte van 0,5 g/dag, sirolimus-tabletten van 1 mg/dag en osteopontine-capsules van 0,25 μg/dag.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100853
        • Werving
        • PLA General Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met klinisch bevestigde ernstige hemofilie B;
  2. Verwachte overleving van ≥ 24 weken met een ECOG-score van 0-2;
  3. Niet hebben deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen vier weken;
  4. Geïnformeerde toestemming ondertekend door de patiënt of een direct familielid.

Uitsluitingscriteria:

  1. Degenen met andere soorten bloedaandoeningen gediagnosticeerd op het morfologische of moleculaire niveau van het beenmerg;
  2. Aanzienlijk abnormale cardiopulmonale functie;
  3. Lever- of nierinsufficiëntie;
  4. Zwangerschap of borstvoeding, of het niet kunnen gebruiken van anticonceptie tijdens de proef en gedurende drie maanden vóór de test en een jaar na toediening
  5. Personen die allergisch zijn voor de medicijnen die waarschijnlijk zullen worden gebruikt of bij wie er een contra-indicatie is voor het gebruik ervan;
  6. Degenen met ernstige oncontroleerbare infectieziekten of ongecontroleerde hypertensie, maligniteit, enz.;
  7. Onvermogen om mee te werken aan een reguliere follow-up vanwege psychologische, sociale, familiale en andere geografische omstandigheden;
  8. Elke andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek ongepast maakt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten met ernstige hemofilie
bevestigd als hemofilie en FVIII/FIX-activiteit <1%
Geneesmiddel: Natriumvalproaat tabletten met verlengde afgifte
Natriumvalproaat tabletten met verlengde afgifte 0,5 g/dag; sirolimus-tabletten 1 mg/dag en calcitriol-capsules 0,25 μg/dag.
Andere namen:
  • sirolimus-tabletten
  • calcitriol capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FVIII/FIX-activiteit
Tijdsspanne: na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
FVIII/FIX-activiteit in perifeer bloed
na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
Concentratie FVIII/FIX-remmer
Tijdsspanne: na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
Concentratie FVIII/FIX-remmer in perifeer bloed
na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
frequentie van gewrichtsbloeding
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
Noteer het aantal gewrichtsbloedingen per maand
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
Geactiveerde partiële tromboplastinetijd
Tijdsspanne: tot voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand
geactiveerde partiële tromboplastinetijd in perifeer bloed
tot voltooiing van de studie, gemiddeld 1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xue-chun Lu

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • S2023-261-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren