Régimen combinado con valproato de sodio para la hemofilia B grave: un ensayo piloto de fase 1 de un solo brazo.
28 de febrero de 2024 actualizado por: Xue-chun Lu
Hospital General EPL
El objetivo de este ensayo clínico es determinar la eficacia clínica y los efectos tóxicos del valproato de sodio, sirolimus y calcitriol en el tratamiento de la hemofilia B grave en participantes con hemofilia B grave. Las principales cuestiones que pretende responder son la posibilidad de añadir una combinación régimen al tratamiento primario para la hemofilia B grave. Los pacientes recibirán tabletas orales de liberación prolongada de valproato de sodio 0,5 g/día, tabletas de sirolimus 1 mg/día y cápsulas de osteopontina 0,25 μg/día.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xuechun Lu, M.D.
- Número de teléfono: 13241892863
- Correo electrónico: luxuechun@126.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jundong ZHANG
- Número de teléfono: 15536032300
- Correo electrónico: drzjd123@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Beijing, Porcelana, 100853
- Reclutamiento
- PLA General Hospital
-
Contacto:
- Jundong ZHANG
- Número de teléfono: 15536032300
- Correo electrónico: drzjd123@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con hemofilia B grave clínicamente confirmada;
- Supervivencia esperada de ≥ 24 semanas con una puntuación ECOG de 0-2;
- No haber participado en otro ensayo clínico dentro de las cuatro semanas;
- Consentimiento informado firmado por el paciente o un familiar inmediato.
Criterio de exclusión:
- Aquellos con otro tipo de trastornos sanguíneos diagnosticados a nivel morfológico o molecular de la médula ósea;
- Función cardiopulmonar significativamente anormal;
- Insuficiencia hepática o renal;
- Embarazo o lactancia, o incapacidad para usar métodos anticonceptivos durante el ensayo y durante los tres meses anteriores al ensayo y un año después de la administración
- Personas que sean alérgicas a los medicamentos que puedan ser utilizados o cuando exista una contraindicación para su uso;
- Aquellos con enfermedades infecciosas graves no controlables o hipertensión no controlada, malignidad, etc.;
- Incapacidad para cooperar con un seguimiento regular debido a circunstancias psicológicas, sociales, familiares y otras geográficas;
- Cualquier otra condición que, a juicio del investigador, haga inapropiada la participación en este ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Pacientes con hemofilia grave
confirmado como hemofilia y actividad de FVIII/FIX <1%
|
Comprimidos de liberación prolongada de valproato de sodio 0,5 g/día; comprimidos de sirolimus 1 mg/día y cápsulas de calcitriol 0,25 μg/día.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Actividad de FVIII/FIX
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
Actividad de FVIII/FIX en sangre periférica
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
|
Concentración de inhibidor de FVIII/FIX
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
Concentración de inhibidores de FVIII/FIX en sangre periférica
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
frecuencia de sangrado articular
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
Registre el número de hemorragias articulares cada mes
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
|
Activado tiempo de tromboplastina parcial
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
tiempo de tromboplastina parcial activada en sangre periférica
|
hasta la finalización del estudio, un promedio de 1 mes
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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- Mingozzi F, Anguela XM, Pavani G, Chen Y, Davidson RJ, Hui DJ, Yazicioglu M, Elkouby L, Hinderer CJ, Faella A, Howard C, Tai A, Podsakoff GM, Zhou S, Basner-Tschakarjan E, Wright JF, High KA. Overcoming preexisting humoral immunity to AAV using capsid decoys. Sci Transl Med. 2013 Jul 17;5(194):194ra92. doi: 10.1126/scitranslmed.3005795.
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- Rocca A, Minucci S, Tosti G, Croci D, Contegno F, Ballarini M, Nole F, Munzone E, Salmaggi A, Goldhirsch A, Pelicci PG, Testori A. A phase I-II study of the histone deacetylase inhibitor valproic acid plus chemoimmunotherapy in patients with advanced melanoma. Br J Cancer. 2009 Jan 13;100(1):28-36. doi: 10.1038/sj.bjc.6604817.
- Nathwani AC, Tuddenham EG, Rangarajan S, Rosales C, McIntosh J, Linch DC, Chowdary P, Riddell A, Pie AJ, Harrington C, O'Beirne J, Smith K, Pasi J, Glader B, Rustagi P, Ng CY, Kay MA, Zhou J, Spence Y, Morton CL, Allay J, Coleman J, Sleep S, Cunningham JM, Srivastava D, Basner-Tschakarjan E, Mingozzi F, High KA, Gray JT, Reiss UM, Nienhuis AW, Davidoff AM. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. N Engl J Med. 2011 Dec 22;365(25):2357-65. doi: 10.1056/NEJMoa1108046. Epub 2011 Dec 10.
- Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530. doi: 10.1056/NEJMoa1708483. Epub 2017 Dec 9.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
27 de junio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
29 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Depresores del sistema nervioso central
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Micronutrientes
- Agentes antibacterianos
- Agentes tranquilizantes
- Drogas psicotropicas
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes GABA
- Anticonvulsivos
- Agentes antimaníacos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Vitaminas
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Agentes antifúngicos
- Agentes vasoconstrictores
- Agonistas de los canales de calcio
- Ácido valproico
- Sirolimus
- Calcitriol
Otros números de identificación del estudio
- S2023-261-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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