Kombinationstherapie mit Natriumvalproat bei schwerer Hämophilie B: eine einarmige Phase-1-Pilotstudie.
28. Februar 2024 aktualisiert von: Xue-chun Lu
Allgemeines Krankenhaus der Volksbefreiungsarmee
Ziel dieser klinischen Studie ist die Bestimmung der klinischen Wirksamkeit und toxischen Wirkung von Natriumvalproat, Sirolimus und Calcitriol bei der Behandlung schwerer Hämophilie B bei Teilnehmern mit schwerer Hämophilie B. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind die Möglichkeit der Zugabe einer Kombination Behandlungsschema bis hin zur Primärbehandlung bei schwerer Hämophilie B. Die Patienten erhalten orale Natriumvalproat-Retardtabletten 0,5 g/Tag, Sirolimus-Tabletten 1 mg/Tag und Osteopontin-Kapseln 0,25 μg/Tag.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
10
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Xuechun Lu, M.D.
- Telefonnummer: 13241892863
- E-Mail: luxuechun@126.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Jundong ZHANG
- Telefonnummer: 15536032300
- E-Mail: drzjd123@163.com
Studienorte
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Beijing, China, 100853
- Rekrutierung
- PLA General Hospital
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Kontakt:
- Jundong ZHANG
- Telefonnummer: 15536032300
- E-Mail: drzjd123@163.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit klinisch bestätigter schwerer Hämophilie B;
- Erwartetes Überleben von ≥ 24 Wochen mit einem ECOG-Score von 0-2;
- Nicht innerhalb von vier Wochen an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben;
- Vom Patienten oder einem unmittelbaren Familienmitglied unterzeichnete Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- Personen mit anderen Arten von Bluterkrankungen, die auf der morphologischen oder molekularen Ebene des Knochenmarks diagnostiziert werden;
- Deutlich abnormale Herz-Lungen-Funktion;
- Leber- oder Niereninsuffizienz;
- Schwangerschaft oder Stillzeit oder Unfähigkeit, während des Versuchs und drei Monate vor dem Test und ein Jahr nach der Verabreichung Verhütungsmittel anzuwenden
- Personen, die auf die zu verwendenden Arzneimittel allergisch reagieren oder bei denen eine Kontraindikation für deren Verwendung besteht;
- Personen mit schweren unkontrollierbaren Infektionskrankheiten oder unkontrolliertem Bluthochdruck, bösartigen Erkrankungen usw.;
- Unfähigkeit, bei einer regelmäßigen Nachsorge aufgrund psychologischer, sozialer, familiärer und anderer geografischer Umstände mitzuarbeiten;
- Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie unangemessen macht.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Patienten mit schwerer Hämophilie
bestätigt als Hämophilie und FVIII/FIX-Aktivität <1 %
|
Natriumvalproat-Retardtabletten 0,5 g/Tag; Sirolimus-Tabletten 1 mg/Tag und Calcitriol-Kapseln 0,25 μg/Tag.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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FVIII/FIX-Aktivität
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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FVIII/FIX-Aktivität im peripheren Blut
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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FVIII/FIX-Inhibitorkonzentration
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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FVIII/FIX-Inhibitorkonzentration im peripheren Blut
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit von Gelenkblutungen
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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Notieren Sie jeden Monat die Anzahl der Gelenkblutungen
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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Aktivierte partielle Thromboplastinzeit
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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aktivierte partielle Thromboplastinzeit im peripheren Blut
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bis zum Studienabschluss durchschnittlich 1 Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Xuechun Lu, M.D., Department of Hematology, the Second Medical Center of PLA General Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
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- Leissinger C. Another Victory for Patients with Hemophilia. N Engl J Med. 2023 Jan 26;388(4):372-373. doi: 10.1056/NEJMe2216176. No abstract available.
- Den Uijl IE, Mauser Bunschoten EP, Roosendaal G, Schutgens RE, Biesma DH, Grobbee DE, Fischer K. Clinical severity of haemophilia A: does the classification of the 1950s still stand? Haemophilia. 2011 Nov;17(6):849-53. doi: 10.1111/j.1365-2516.2011.02539.x. Epub 2011 May 5.
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- Jankowska KI, McGill J, Pezeshkpoor B, Oldenburg J, Atreya CD, Sauna ZE. Clinical manifestation of hemophilia A in the absence of mutations in the F8 gene that encodes FVIII: role of microRNAs. Transfusion. 2020 Feb;60(2):401-413. doi: 10.1111/trf.15605. Epub 2019 Nov 29.
- Marchesini E, Morfini M, Valentino L. Recent Advances in the Treatment of Hemophilia: A Review. Biologics. 2021 Jun 15;15:221-235. doi: 10.2147/BTT.S252580. eCollection 2021.
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- Mingozzi F, Anguela XM, Pavani G, Chen Y, Davidson RJ, Hui DJ, Yazicioglu M, Elkouby L, Hinderer CJ, Faella A, Howard C, Tai A, Podsakoff GM, Zhou S, Basner-Tschakarjan E, Wright JF, High KA. Overcoming preexisting humoral immunity to AAV using capsid decoys. Sci Transl Med. 2013 Jul 17;5(194):194ra92. doi: 10.1126/scitranslmed.3005795.
- Puetz J, Soucie JM, Kempton CL, Monahan PE; Hemophilia Treatment Center Network (HTCN) Investigators. Prevalent inhibitors in haemophilia B subjects enrolled in the Universal Data Collection database. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):25-31. doi: 10.1111/hae.12229. Epub 2013 Jul 16.
- Rocca A, Minucci S, Tosti G, Croci D, Contegno F, Ballarini M, Nole F, Munzone E, Salmaggi A, Goldhirsch A, Pelicci PG, Testori A. A phase I-II study of the histone deacetylase inhibitor valproic acid plus chemoimmunotherapy in patients with advanced melanoma. Br J Cancer. 2009 Jan 13;100(1):28-36. doi: 10.1038/sj.bjc.6604817.
- Nathwani AC, Tuddenham EG, Rangarajan S, Rosales C, McIntosh J, Linch DC, Chowdary P, Riddell A, Pie AJ, Harrington C, O'Beirne J, Smith K, Pasi J, Glader B, Rustagi P, Ng CY, Kay MA, Zhou J, Spence Y, Morton CL, Allay J, Coleman J, Sleep S, Cunningham JM, Srivastava D, Basner-Tschakarjan E, Mingozzi F, High KA, Gray JT, Reiss UM, Nienhuis AW, Davidoff AM. Adenovirus-associated virus vector-mediated gene transfer in hemophilia B. N Engl J Med. 2011 Dec 22;365(25):2357-65. doi: 10.1056/NEJMoa1108046. Epub 2011 Dec 10.
- Rangarajan S, Walsh L, Lester W, Perry D, Madan B, Laffan M, Yu H, Vettermann C, Pierce GF, Wong WY, Pasi KJ. AAV5-Factor VIII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2519-2530. doi: 10.1056/NEJMoa1708483. Epub 2017 Dec 9.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. April 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. April 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. April 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. Juni 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Juni 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. Juni 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
29. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. Februar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen, vererbt
- Gerinnungsproteinstörungen
- Hämorrhagische Störungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Blutgerinnungsstörungen
- Hämophilie A
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Neurotransmitter-Agenten
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Depressiva des zentralen Nervensystems
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Mikronährstoffe
- Antibakterielle Mittel
- Beruhigende Agenten
- Psychopharmaka
- Membrantransportmodulatoren
- GABA-Agenten
- Antikonvulsiva
- Antimanische Wirkstoffe
- Antibiotika, antineoplastische
- Vitamine
- Mittel zur Erhaltung der Knochendichte
- Calciumregulierende Hormone und Wirkstoffe
- Antimykotika
- Vasokonstriktorische Mittel
- Calciumkanalagonisten
- Valproinsäure
- Sirolimus
- Calcitriol
Andere Studien-ID-Nummern
- S2023-261-02
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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