難治性/再発性AMLの治療におけるボルテゾミブとDAGレジメンの併用

近年、AMLの有効性は大きく改善されました。これは主に次の側面によるものです:遺伝的予後の層別化に基づく個別の治療戦略の開発、高用量のシタラビンを含む導入および地固め療法の適用、選択同種または自家造血幹細胞移植など しかし、若年患者の 20% ～ 30%、高齢患者の 40% ～ 50% が再び再発し、標準的な寛解導入療法後に患者の 20% ～ 40% 、つまり再発難治性 AML が軽減されません。 再寛解率は低く、生存期間は短く、予後は非常に不良です。 標準治療の選択肢はまだ不足しています。 少数の患者は同種造血幹細胞移植（同種HSCT）の恩恵を受けることができますが、ほとんどの患者には適切なドナーがいません。 大量化学療法の選択は救済治療の選択肢ですが、治療に関連した血液学的または非血液学的毒性と高い致死性により、特に高齢者にとってこの選択肢は物議を醸しています。 新しい低毒性の標的薬剤の開発は将来のトレンドであり、新しい効率的で安全な化学療法レジメンの設計も考え方の 1 つです。 この研究では、前向き単一施設臨床ランダム化対照研究計画、つまり、難治性/再発性AMLの治療におけるDAGレジメンと組み合わせたボルテゾミブ（1.3mg/m2、d1、4、8、11）の使用を設計し、評価を行った。臨床効果 (完全寛解率、全有効率、2 年無増悪生存率、および 2 年全生存率) を評価し、新しいプログラムがどの程度安全であるかを観察します。 本研究の成果により、難治性・再発患者に対する高効率、低毒性、実現可能性の高い化学療法の設計が可能となり、再発・難治性急性白血病の臨床治療の指針となることが期待されます。