CD55 欠損タンパク質喪失性腸症患者におけるポゼリマブの思いやりのある使用 (CHAPLE Disease)
2025年11月5日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
CD55欠損タンパク質喪失性腸症（CHAPLE病）患者におけるポゼリマブの非盲検拡張アクセスプログラム
このプログラムは、ポゼリマブと呼ばれる実験薬へのアクセスを提供し、タンパク質喪失性腸症（PLE）患者におけるポゼリマブの長期安全性を文書化することを目的としています。
CD55 欠損 PLE/CHAPLE 病は、免疫系のまれな遺伝性疾患です。
これは、通常、患者が子供の場合に見られる、生命を脅かす状態となる可能性があります。
調査の概要
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
主な包含基準:
- CD55欠損PLE/CHAPLE病の臨床診断（PLEの病歴に基づく）。プロトコールに定義されている遺伝子型分析（フレームシフト、ナンセンス変異）によって検出された二対立遺伝子CD55機能喪失変異によって確認される
- 未成年の患者の場合、親/保護者からの書面によるインフォームドコンセント
- 必要に応じて未成年の患者からの書面による同意（例：6歳以上、または現地の規制要件に基づく該当年齢以上）
主な除外基準:
- 安全性または有効性の欠如により以前のポゼリマブ研究を中止した患者
- プロトコールに定義されている何らかの理由により、担当医師がこのプログラムには不適切であると判断した場合
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2023年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月14日
最初の投稿 (実際)
2023年8月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月5日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R3918-PLE-21110
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。