Uso compassivo de pozelimabe em pacientes com enteropatia perdedora de proteínas com deficiência de CD55 (CHAPLE Disease)
14 de agosto de 2023 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Um programa aberto e de acesso expandido de pozelimabe em pacientes com enteropatia perdedora de proteínas com deficiência de CD55 (doença CHAPLE)
O programa visa fornecer acesso a um medicamento experimental chamado pozelimab e documentar a segurança a longo prazo do pozelimab em pacientes com Enteropatia Perdedora de Proteínas (PLE).
A doença PLE/CHAPLE com deficiência de CD55 é uma doença hereditária rara do sistema imunológico.
Esta pode ser uma condição com risco de vida que geralmente é encontrada quando os pacientes são crianças.
Visão geral do estudo
Status
Disponível
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico clínico de doença PLE/CHAPLE deficiente em CD55 (com base em uma história de PLE), confirmado por mutação bialélica de perda de função CD55 detectada por análise genotípica (frameshift, mutações sem sentido), conforme definido no protocolo
- Consentimento informado por escrito dos pais/responsáveis para pacientes menores
- Consentimento por escrito de pacientes menores, conforme apropriado (por exemplo, acima de 6 anos de idade ou a idade aplicável de acordo com os requisitos regulatórios locais)
Principais Critérios de Exclusão:
- Pacientes que descontinuaram o estudo anterior com pozelimabe devido à segurança ou falta de eficácia
- Considerado pelo médico assistente como inadequado para este programa por qualquer motivo definido no protocolo
NOTA: Aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
22 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R3918-PLE-21110
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