Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfølende brug af Pozelimab hos patienter med CD55-mangelfuld proteintabende enteropati (CHAPLE Disease)

5. november 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et åbent-label, udvidet adgangsprogram af Pozelimab til patienter med CD55-deficient protein-tabende enteropati (CHAPLE Disease)

Programmet skal give adgang til et eksperimentelt lægemiddel kaldet pozelimab og dokumentere den langsigtede sikkerhed af pozelimab hos patienter med Protein-Losing Enteropathy (PLE). CD55-deficient PLE/CHAPLE sygdom er en sjælden arvelig sygdom i immunsystemet. Dette kan være en livstruende tilstand, der normalt findes, når patienter er børn.

Studieoversigt

Status

Godkendt til markedsføring

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af CD55-deficient PLE/CHAPLE-sygdom (baseret på en historie med PLE), bekræftet af biallel CD55-mutation med tab af funktion påvist ved genotypeanalyse (rammeskift, nonsensmutationer) som defineret i protokollen
  2. Skriftligt informeret samtykke fra forælder/værge for mindreårige patienter
  3. Skriftlig samtykke fra mindreårige patienter efter behov (f.eks. over 6 år eller den gældende alder i henhold til lokale lovkrav)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der afbrød det tidligere pozelimab-studie på grund af sikkerhed eller manglende effekt
  2. Anses af den behandlende læge som upassende for dette program af en eller anden grund som defineret i protokollen

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2023

Først opslået (Faktiske)

22. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R3918-PLE-21110

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner