Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Uso compasivo de pozelimab en pacientes con enteropatía perdedora de proteínas con deficiencia de CD55 (CHAPLE Disease)

14 de agosto de 2023 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un programa abierto de acceso ampliado a pozelimab en pacientes con enteropatía perdedora de proteínas con deficiencia de CD55 (enfermedad CHAPLE)

El programa tiene como objetivo brindar acceso a un fármaco experimental llamado pozelimab y documentar la seguridad a largo plazo de pozelimab en pacientes con enteropatía perdedora de proteínas (PLE). La enfermedad PLE/CHAPLE con deficiencia de CD55 es una enfermedad hereditaria poco común del sistema inmunológico. Esta puede ser una afección potencialmente mortal que generalmente se presenta cuando los pacientes son niños.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de enfermedad PLE/CHAPLE con deficiencia de CD55 (basado en antecedentes de PLE), confirmado por una mutación bialélica de pérdida de función de CD55 detectada mediante análisis de genotipo (cambio de marco, mutaciones sin sentido) como se define en el protocolo.
  2. Consentimiento informado por escrito del padre/tutor para pacientes menores
  3. Consentimiento por escrito de pacientes menores, según corresponda (p. ej., mayores de 6 años o la edad aplicable según los requisitos reglamentarios locales)

Criterios clave de exclusión:

  1. Pacientes que interrumpieron el estudio previo de pozelimab debido a seguridad o falta de eficacia.
  2. Considerado por el médico tratante como inapropiado para este programa por cualquier motivo según se define en el protocolo.

NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R3918-PLE-21110

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Pozelimab

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Burundi

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir