Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Compassioneel gebruik van Pozelimab bij patiënten met CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (CHAPLE Disease)

14 augustus 2023 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een open-label, uitgebreid toegangsprogramma van Pozelimab bij patiënten met CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (ziekte van CHAPLE)

Het programma is bedoeld om toegang te bieden tot een experimenteel medicijn genaamd pozelimab en om de veiligheid van pozelimab op de lange termijn bij patiënten met Protein-Losing Enteropathy (PLE) te documenteren. CD55-deficiënte PLE/CHAPLE-ziekte is een zeldzame erfelijke ziekte van het immuunsysteem. Dit kan een levensbedreigende aandoening zijn die meestal voorkomt als patiënten nog kinderen zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Klinische diagnose van CD55-deficiënte PLE/CHAPLE-ziekte (gebaseerd op een voorgeschiedenis van PLE), bevestigd door biallelische CD55-verlies-van-functie-mutatie gedetecteerd door genotype-analyse (frameshift, nonsense-mutaties) zoals gedefinieerd in het protocol
  2. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder/voogd voor minderjarige patiënten
  3. Schriftelijke toestemming van minderjarige patiënten, indien van toepassing (bijvoorbeeld ouder dan 6 jaar of de toepasselijke leeftijd volgens lokale wettelijke vereisten)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die de eerdere pozelimabstudie hebben stopgezet vanwege de veiligheid of het gebrek aan werkzaamheid
  2. Wordt door de behandelende arts om welke reden dan ook als ongepast beschouwd voor dit programma, zoals gedefinieerd in het protocol

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3918-PLE-21110

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pozelimab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren