Mitfühlender Einsatz von Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter Proteinverlust-Enteropathie (CHAPLE Disease)
5. November 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals
Ein offenes, erweitertes Zugangsprogramm zu Pozelimab bei Patienten mit CD55-defizienter Proteinverlust-Enteropathie (CHAPLE-Krankheit)
Das Programm soll den Zugang zu einem experimentellen Medikament namens Pozelimab ermöglichen und die langfristige Sicherheit von Pozelimab bei Patienten mit Protein-Losing-Enteropathie (PLE) dokumentieren.
Die CD55-defiziente PLE/CHAPLE-Krankheit ist eine seltene Erbkrankheit des Immunsystems.
Dies kann eine lebensbedrohliche Erkrankung sein, die normalerweise bei Kindern auftritt.
Studienübersicht
Status
Für die Vermarktung zugelassen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Erweiterter Zugriff
Erweiterter Zugriffstyp
- Behandlung IND/Protokoll
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Klinische Diagnose einer CD55-defizienten PLE/CHAPLE-Krankheit (basierend auf einer Vorgeschichte von PLE), bestätigt durch eine biallelische CD55-Funktionsverlustmutation, die durch Genotypanalyse (Frameshift, Nonsense-Mutationen) gemäß der Definition im Protokoll nachgewiesen wurde
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten für minderjährige Patienten
- Schriftliche Zustimmung von minderjährigen Patienten, sofern angemessen (z. B. über 6 Jahre oder das gemäß den örtlichen behördlichen Anforderungen geltende Alter)
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Patienten, die die vorherige Pozelimab-Studie aufgrund von Sicherheit oder mangelnder Wirksamkeit abgebrochen haben
- Wird vom behandelnden Arzt aus irgendeinem im Protokoll definierten Grund für dieses Programm als ungeeignet erachtet
HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. August 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. August 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. August 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. November 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. November 2025
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- R3918-PLE-21110
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