Uso compassionevole di Pozelimab in pazienti con enteropatia proteica disperdente con deficit di CD55 (CHAPLE Disease)
5 novembre 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Un programma di accesso ampliato in aperto di Pozelimab in pazienti con enteropatia proteica deficiente per CD55 (malattia di CHPLE)
Il programma è fornire l’accesso a un farmaco sperimentale chiamato pozelimab e documentare la sicurezza a lungo termine di pozelimab nei pazienti con enteropatia proteica (PLE).
La malattia PLE/CHAPLE da deficit di CD55 è una rara malattia ereditaria del sistema immunitario.
Questa può essere una condizione pericolosa per la vita che di solito si riscontra quando i pazienti sono bambini.
Panoramica dello studio
Stato
Approvato per il marketing
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi clinica di malattia PLE/CHAPLE con deficit di CD55 (basata su un'anamnesi di PLE), confermata dalla mutazione biallelica con perdita di funzione del CD55 rilevata mediante analisi del genotipo (frameshift, mutazioni non senso) come definito nel protocollo
- Consenso informato scritto del genitore/tutore per pazienti minori
- Consenso scritto da parte dei pazienti minorenni, a seconda dei casi (ad esempio, di età superiore a 6 anni o all'età applicabile in base ai requisiti normativi locali)
Criteri chiave di esclusione:
- Pazienti che avevano interrotto il precedente studio su pozelimab a causa della sicurezza o della mancanza di efficacia
- Considerato dal medico curante come inappropriato per questo programma per qualsiasi motivo definito nel protocollo
NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 agosto 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
22 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 novembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 novembre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- R3918-PLE-21110
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