波泽利单抗在 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病患者中的同情使用 (CHAPLE Disease)
2023年8月14日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
Pozelimab 在 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE 病）患者中的开放标签、扩大使用计划
该计划旨在提供一种名为 pozelimab 的实验药物，并记录 pozelimab 在蛋白质丢失性肠病 (PLE) 患者中的长期安全性。
CD55 缺陷型 PLE/CHAPLE 病是一种罕见的免疫系统遗传性疾病。
这可能是一种危及生命的疾病，通常在患者是儿童时发现。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
描述
主要纳入标准：
- CD55 缺陷型 PLE/CHAPLE 疾病的临床诊断（基于 PLE 病史），通过方案中定义的基因型分析（移码、无义突变）检测到双等位基因 CD55 功能丧失突变来证实
- 未成年患者父母/监护人的书面知情同意书
- 未成年患者的书面同意（视情况而定）（例如，6岁以上或当地法规要求的适用年龄）
主要排除标准：
- 由于安全性或缺乏疗效而终止之前的 pozelimab 研究的患者
- 由于方案中定义的任何原因，治疗医生认为不适合该计划
注意：其他协议定义的纳入/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2023年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月14日
首次发布 (实际的)
2023年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月14日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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