Pozelimabin myötätuntoinen käyttö potilailla, joilla on CD55-puutteellinen proteiinia menettävä enteropatia (CHAPLE Disease)
keskiviikko 5. marraskuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Pozelimabin avoin, laajennettu pääsyohjelma potilaille, joilla on CD55-puutteellinen proteiinia menettävä enteropatia (CHAPLE-tauti)
Ohjelman tarkoituksena on tarjota pääsy kokeelliselle lääkkeelle nimeltä pozelimab ja dokumentoida pozelimabin pitkän aikavälin turvallisuus potilailla, joilla on proteiinia menettävä enteropatia (PLE).
CD55-puutteellinen PLE/CHAPLE-tauti on harvinainen periytyvä immuunijärjestelmän sairaus.
Tämä voi olla hengenvaarallinen tila, joka yleensä havaitaan potilaiden ollessa lapsia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Hyväksytty markkinointiin
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- CD55-puutteisen PLE/CHAPLE-sairauden kliininen diagnoosi (perustuu PLE-sairauden historiaan), vahvistettu kaksialleelisella CD55-funktion menettäneellä mutaatiolla, joka on havaittu genotyyppianalyysillä (frameshift, nonsense-mutaatiot) protokollassa määritellyllä tavalla
- Vanhemman/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus alaikäisille potilaille
- Asianmukaisesti alaikäisten potilaiden kirjallinen suostumus (esim. yli 6-vuotiailta tai paikallisten säännösten mukaan sovellettavasta iästä)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka keskeyttivät aiemman poselimabitutkimuksen turvallisuuden tai tehon puutteen vuoksi
- Hoitava lääkäri pitää sitä sopimattomana tähän ohjelmaan mistä tahansa pöytäkirjassa määritellystä syystä
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 14. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-PLE-21110
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .