Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące stosowanie pozelimabu u pacjentów z enteropatią z utratą białka z niedoborem CD55 (CHAPLE Disease)

14 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Otwarty program rozszerzonego dostępu do pozelimabu u pacjentów z enteropatią z utratą białka z niedoborem CD55 (choroba CHAPLE)

Program ma na celu umożliwienie dostępu do eksperymentalnego leku o nazwie pozelimab oraz udokumentowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania pozelimabu u pacjentów z enteropatią z utratą białka (PLE). Choroba PLE/CHAPLE z niedoborem CD55 jest rzadką dziedziczną chorobą układu odpornościowego. Może to być stan zagrażający życiu, który zwykle występuje u dzieci.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Diagnoza kliniczna choroby PLE/CHAPLE z niedoborem CD55 (na podstawie historii PLE), potwierdzona bialleliczną mutacją powodującą utratę funkcji CD55 wykrytą za pomocą analizy genotypu (przesunięcie ramki odczytu, mutacje nonsensowne) zgodnie z definicją w protokole
  2. Pisemna świadoma zgoda rodzica/opiekuna w przypadku nieletnich pacjentów
  3. W stosownych przypadkach pisemna zgoda małych pacjentów (np. powyżej 6 roku życia lub wieku obowiązującego zgodnie z lokalnymi wymogami prawnymi)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci, którzy przerwali wcześniejsze badanie dotyczące pozelimabu ze względu na bezpieczeństwo lub brak skuteczności
  2. Uznane przez lekarza prowadzącego za nieodpowiednie dla tego programu z jakiegokolwiek powodu określonego w protokole

UWAGA: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-PLE-21110

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pozelimab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj