CD55 결핍 단백질 소실성 장병증 환자에서 포젤리맙의 동정적 사용 (CHAPLE Disease)
2025년 11월 5일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
CD55 결핍 단백소실성 장병증(CHAPLE 질병) 환자를 대상으로 한 포젤리맙의 공개 라벨 확장 액세스 프로그램
이 프로그램은 포젤리맙이라는 실험 약물에 대한 접근을 제공하고 단백질 소실성 장병증(PLE) 환자에게 포젤리맙의 장기적 안전성을 문서화하는 것입니다.
CD55 결핍 PLE/CHAPLE 질환은 면역 체계의 희귀 유전 질환입니다.
이것은 환자가 어린이일 때 일반적으로 발견되는 생명을 위협하는 상태일 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
주요 포함 기준:
- 프로토콜에 정의된 바와 같이 유전자형 분석(프레임이동, 넌센스 돌연변이)에 의해 검출된 이중대립유전자 CD55 기능 상실 돌연변이에 의해 확인된 CD55 결핍 PLE/CHAPLE 질환의 임상 진단(PLE 병력에 기초함)
- 미성년자 환자에 대한 부모/보호자의 서면 동의서
- 적절한 경우 미성년자 환자의 서면 동의서(예: 6세 이상 또는 현지 규제 요건에 따른 해당 연령)
주요 제외 기준:
- 안전성 또는 유효성 부족으로 인해 이전 포젤리맙 연구를 중단한 환자
- 프로토콜에 정의된 어떤 이유로든 치료 의사가 이 프로그램에 부적절하다고 간주하는 경우
참고: 다른 프로토콜에서 정의한 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 14일
처음 게시됨 (실제)
2023년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R3918-PLE-21110
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