Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soucitné použití pozelimabu u pacientů s enteropatií se ztrátou proteinu s deficitem CD55 (CHAPLE Disease)

14. srpna 2023 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Otevřený program s rozšířeným přístupem pozelimabu u pacientů s enteropatií ztrácející protein s deficitem CD55 (CHAPLEova choroba)

Program má poskytnout přístup k experimentálnímu léku zvanému pozelimab a dokumentovat dlouhodobou bezpečnost pozelimabu u pacientů s enteropatií ztrácející proteiny (PLE). CD55-deficientní PLE/CHAPLE nemoc je vzácné dědičné onemocnění imunitního systému. To může být život ohrožující stav, který se obvykle vyskytuje u dětí.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Requests for compassionate use must be initiated by a treating physician Physicians with questions about access can contact Clinigen
  • Telefonní číslo: +44(0) 1932 824 100
  • E-mail: medicineaccess@clinigengroup.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza onemocnění PLE/CHAPLE s deficitem CD55 (na základě PLE v anamnéze), potvrzená bialelickou mutací ztráty funkce CD55 detekovanou analýzou genotypu (posun rámce, nesmyslné mutace), jak je definováno v protokolu
  2. Písemný informovaný souhlas rodiče/opatrovníka pro nezletilé pacienty
  3. Písemný souhlas nezletilých pacientů podle potřeby (např. starší 6 let nebo příslušný věk podle místních regulačních požadavků)

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří přerušili předchozí studii pozelimab z důvodu bezpečnosti nebo nedostatečné účinnosti
  2. Ošetřující lékař považuje za nevhodné pro tento program z jakéhokoli důvodu definovaného v protokolu

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-PLE-21110

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pozelimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritius

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit