難治性/再発性自己免疫性溶血性貧血におけるザヌブルチニブの安全性と有効性
2023年11月26日 更新者：Fang Liwei、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
難治性/再発性自己免疫溶血症におけるザヌブルチニブの安全性と有効性を確認するための第 II 相、単一施設、非盲検試験
この研究のサンプル サイズは、Simon の 2 段階の計画に基づいて計算されます。
研究の第 1 段階では、12 人の患者からなるコホートが登録されました。
12週間後に少なくとも6人の患者が反応を示した場合、登録は合計26人の患者に拡大された。
26 人の患者のうち 14 人以上が反応を示した場合、帰無仮説は受け入れられません。
20% の脱落率を考慮すると、推定された最終サンプルサイズは 33 人の患者でした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
33
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jingyu Zhao, MPH
- 電話番号：13752253515
- メール：zhaojingyu@ihcams.ac.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Weiwang Li, PhD
- 電話番号：15332132036
- メール：liweiwang@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin
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Tianjin、Tianjin、中国、300131
- 募集
- Regenerative Medicine Center
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コンタクト：
- Jingyu Zhao
- 電話番号：13752253515
- メール：zhaojingyu94@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢は6歳から70歳まで
- クームズ陰性 AIHA の診断
- 温型 AIHA、混合型 AIHA、またはエヴァンス症候群の診断。
- 再発・難治性AIHAの基準を満たす
- ECOG ≤ 3
- この研究の要件および書面によるインフォームドコンセントを遵守する意欲と能力がある。
除外基準:
- 以下の疾患のいずれかの診断: 寒冷凝集素疾患、寒冷凝集素症候群、混合型 AIHA、発作性寒冷ヘモグロビン尿症 (PCH)。
- 膠原病の活動期の診断。
- リンパ増殖性腫瘍またはその他の悪性腫瘍の病歴。
- 他の遺伝性または後天性溶血性疾患の診断。
- 薬物または感染症によって引き起こされる二次性 AIHA。
- 以前に臓器移植または幹細胞移植を受けたことがある。
- 血栓症または臓器梗塞の病歴。
- 登録前8週間以内にリツキシマブの投与を受けた。
- BTK阻害剤による治療歴が2週間以上ある。
- -登録前1週間以内に低分子ヘパリンまたはワルファリンを投与されており、薬物治療を継続する必要がある。
- -登録前1週間以内にCYP3A4酵素阻害剤または誘導剤を投与されており、薬物治療を継続する必要がある。
- 制御されていない全身性の真菌、細菌、またはウイルス感染（適切な抗生物質、抗ウイルス療法、および/またはその他の治療にもかかわらず改善せず、感染に関連する進行中の兆候/症状と定義されます）、既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）、既知の活動性感染性肝炎の証拠B および/または活動性 C 型肝炎の既知の証拠。
- 重篤な病状および/または管理されていない病状: 難治性高血圧、臨床的に重大な心疾患、腎疾患、肝疾患、代謝疾患など。
- 精神疾患の歴史。
- -この試験の開始前4週間以内に別の臨床試験に参加した。
- 妊娠中または授乳中の患者。
- 上記以外の理由により治験責任医師が研究に不適格と判断した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ザヌブルチニブ
募集された各被験者はザヌブルチニブ治療を受け入れます。
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ザヌブルチニブは、バイオアベイラビリティ、半減期、選択性を最適化することで、BTK タンパク質を完全かつ持続的に阻害するように特別に設計されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な応答率
時間枠：12週間以内
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完全奏効、不完全な溶血回復を伴う完全奏効、および部分奏効を達成した患者の割合。
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12週間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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無再発生存率
時間枠：48週間以内
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48週間以内
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
時間枠：24週間以内
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24週間以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Liwei Fang, MD、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月1日
一次修了 (推定)
2025年9月30日
研究の完了 (推定)
2025年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年8月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月27日
最初の投稿 (実際)
2023年9月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月26日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。