A segurança e eficácia do Zanubrutinibe na anemia hemolítica autoimune refratária/recidivante
26 de novembro de 2023 atualizado por: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Um ensaio aberto de fase II, de centro único, para determinar a segurança e a eficácia do zanubrutinibe em hemolítico autoimune refratário/recidivante
O tamanho da amostra deste estudo é calculado com base no desenho de dois estágios de Simon.
A primeira etapa do estudo envolveu uma coorte de 12 pacientes.
Se após 12 semanas pelo menos 6 pacientes obtivessem resposta, o recrutamento seria ampliado para um total de 26 pacientes.
A hipótese nula não foi aceita se mais de 14 dos 26 pacientes obtiveram a resposta.
Considerando uma taxa de abandono de 20%, o tamanho final estimado da amostra foi de 33 pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
33
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Jingyu Zhao, MPH
- Número de telefone: 13752253515
- E-mail: zhaojingyu@ihcams.ac.cn
Estude backup de contato
- Nome: Weiwang Li, PhD
- Número de telefone: 15332132036
- E-mail: liweiwang@ihcams.ac.cn
Locais de estudo
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300131
- Recrutamento
- Regenerative Medicine Center
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Contato:
- Jingyu Zhao
- Número de telefone: 13752253515
- E-mail: zhaojingyu94@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade de 6 a 70
- Diagnóstico de AIHA Coombs negativo
- Diagnóstico de AIHA quente, AIHA mista ou síndrome de Evans.
- Atende aos critérios de AIHA recidivante/refratária
- ECOG ≤ 3
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos para este estudo e consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de qualquer uma das seguintes doenças: doença de aglutinina fria, síndrome de aglutinina fria, AIHA mista, hemoglobinúria paroxística fria (PCH).
- Diagnóstico do estágio ativo da doença do tecido conjuntivo.
- História de tumores linfoproliferativos ou qualquer outro maligno.
- Diagnóstico de outras doenças hemolíticas hereditárias ou adquiridas.
- AIHA secundária causada por drogas ou infecção.
- Recebeu anteriormente transplante de órgão ou células-tronco.
- História de trombose ou infarto de órgão.
- Recebeu rituximabe 8 semanas antes da inscrição.
- Anteriormente tratado com inibidor de BTK ≥ 2 semanas.
- Recebeu heparina de baixo peso molecular ou varfarina até 1 semana antes da inscrição e precisa continuar o tratamento medicamentoso.
- Recebeu inibidores ou indutores da enzima CYP3A4 1 semana antes da inscrição e precisa continuar o tratamento medicamentoso.
- Infecção fúngica, bacteriana ou viral sistêmica não controlada (definida como sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção sem melhora apesar de antibióticos apropriados, terapia antiviral e/ou outro tratamento), vírus da imunodeficiência humana (HIV) conhecido, evidência conhecida de hepatite infecciosa ativa B, e/ou evidência conhecida de hepatite C ativa.
- Quaisquer condições médicas graves e/ou não controladas: hipertensão refratária, doenças cardíacas clinicamente significativas, doenças renais, doenças hepáticas e doenças metabólicas, etc.
- História de doença mental.
- Participação em outro ensaio clínico dentro de 4 semanas antes do início deste ensaio.
- Pacientes grávidas ou amamentando.
- Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por motivos diferentes dos acima.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Zanubrutinibe
Cada sujeito recrutado aceitará o tratamento com Zanubrutinibe.
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O Zanubrutinibe foi projetado especificamente para proporcionar inibição completa e sustentada da proteína BTK, otimizando a biodisponibilidade, a meia-vida e a seletividade.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa geral de resposta
Prazo: dentro de 12 semanas
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A porcentagem de pacientes obteve resposta completa, resposta completa com recuperação incompleta da hemólise e resposta parcial.
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dentro de 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Taxa de sobrevida livre de recaída
Prazo: em 48 semanas
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em 48 semanas
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Incidência de eventos adversos e eventos adversos graves
Prazo: dentro de 24 semanas
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dentro de 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
1 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IHBDH-IIT20230711
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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