Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność zanubrutynibu w leczeniu opornej na leczenie/nawrotowej niedokrwistości autoimmunologicznej hemolitycznej

26 listopada 2023 zaktualizowane przez: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Jednoośrodkowe, otwarte badanie fazy II mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności zanubrutynibu w leczeniu opornej na leczenie/nawrotowej choroby autoimmunologicznej hemolitycznej

Wielkość próby w tym badaniu obliczono na podstawie dwuetapowego projektu Simona. Do pierwszego etapu badania włączono kohortę 12 pacjentów. Jeżeli po 12 tygodniach co najmniej 6 pacjentów uzyskało odpowiedź, rejestrację rozszerzono do łącznie 26 pacjentów. Hipoteza zerowa nie została zaakceptowana, jeśli odpowiedź uzyskała więcej niż 14 z 26 pacjentów. Biorąc pod uwagę 20% wskaźnik rezygnacji, szacunkowa ostateczna wielkość próby wyniosła 33 pacjentów.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

33

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300131
        • Rekrutacyjny
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 6 do 70 lat
  • Diagnoza AIHA z ujemnym wynikiem testu Coombsa
  • Rozpoznanie ciepłego AIHA, mieszanego zespołu AIHA lub zespołu Evansa.
  • Spełnia kryteria nawrotowej/opornej AIHA
  • ECOG ≤ 3
  • Chęć i możliwość spełnienia wymogów niniejszego badania oraz pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie którejkolwiek z następujących chorób: choroba zimnych aglutynin, zespół zimnych aglutynin, mieszana AIHA, napadowa zimna hemoglobinuria (PCH).
  • Diagnostyka aktywnego stadium choroby tkanki łącznej.
  • Historia nowotworów limfoproliferacyjnych lub innych nowotworów złośliwych.
  • Diagnostyka innych dziedzicznych lub nabytych chorób hemolitycznych.
  • Wtórna AIHA spowodowana lekami lub infekcją.
  • Wcześniej otrzymany przeszczep narządu lub komórek macierzystych.
  • Historia zakrzepicy lub zawału narządu.
  • Otrzymał rytuksymab w ciągu 8 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Wcześniej leczony inhibitorem BTK ≥ 2 tygodnie.
  • Pacjenci otrzymywali heparynę drobnocząsteczkową lub warfarynę w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem do badania i muszą kontynuować leczenie.
  • Otrzymał inhibitory lub induktory enzymu CYP3A4 w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem do badania i musi kontynuować leczenie.
  • Niekontrolowana ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa (definiowana jako utrzymujące się oznaki/objawy związane z infekcją bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków, terapii przeciwwirusowej i/lub innego leczenia), znany ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), znane dowody aktywnego zakaźnego zapalenia wątroby B i/lub znane dowody na aktywne zapalenie wątroby typu C.
  • Wszelkie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia: oporne na leczenie nadciśnienie, klinicznie istotne choroby serca, choroby nerek, choroby wątroby i choroby metaboliczne itp.
  • Historia chorób psychicznych.
  • Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem tego badania.
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
  • Pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do badania z powodów innych niż powyższe.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zanubrutynib
Każdy zrekrutowany uczestnik zgodzi się na leczenie Zanubrutynibem.
Lek: Zanubrutynib
Zanubrutynib został specjalnie zaprojektowany, aby zapewnić całkowite i trwałe hamowanie białka BTK poprzez optymalizację biodostępności, okresu półtrwania i selektywności.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: w ciągu 12 tygodni
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź całkowitą, odpowiedź całkowitą z niepełnym powrotem hemolizy i odpowiedź częściową.
w ciągu 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik przeżycia bez nawrotów
Ramy czasowe: w ciągu 48 tygodni
w ciągu 48 tygodni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: w ciągu 24 tygodni
w ciągu 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Śledczy

  • Główny śledczy: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IHBDH-IIT20230711

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj