La sicurezza e l'efficacia di Zanubrutinib nell'anemia emolitica autoimmune refrattaria/recidivata
26 novembre 2023 aggiornato da: Fang Liwei, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Uno studio di Fase II, in un singolo centro, in aperto per determinare la sicurezza e l'efficacia di Zanubrutinib nella terapia emolitica autoimmune refrattaria/recidivante
La dimensione del campione di questo studio è calcolata sulla base del disegno a due fasi di Simon.
La prima fase dello studio ha arruolato una coorte di 12 pazienti.
Se dopo 12 settimane almeno 6 pazienti ottenevano una risposta, l’arruolamento veniva esteso a un totale di 26 pazienti.
L'ipotesi nulla non veniva accettata se più di 14 pazienti su 26 ottenevano la risposta.
Considerando un tasso di abbandono del 20%, la dimensione del campione finale stimato era di 33 pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
33
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Jingyu Zhao, MPH
- Numero di telefono: 13752253515
- Email: zhaojingyu@ihcams.ac.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Weiwang Li, PhD
- Numero di telefono: 15332132036
- Email: liweiwang@ihcams.ac.cn
Luoghi di studio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300131
- Reclutamento
- Regenerative Medicine Center
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Contatto:
- Jingyu Zhao
- Numero di telefono: 13752253515
- Email: zhaojingyu94@ihcams.ac.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età dai 6 ai 70 anni
- Diagnosi di AIHA Coombs-negativa
- Diagnosi di AIHA calda, AIHA mista o sindrome di Evans.
- Soddisfa i criteri dell'AIHA recidivante/refrattaria
- ECOG ≤ 3
- Disposti e in grado di soddisfare i requisiti per questo studio e il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di una qualsiasi delle seguenti malattie: malattia da agglutinine fredde, sindrome da agglutinine fredde, AIHA mista, emoglobinuria parossistica fredda (PCH).
- Diagnosi dello stadio attivo della malattia del tessuto connettivo.
- Storia di tumori linfoproliferativi o qualsiasi altro tumore maligno.
- Diagnosi di altre malattie emolitiche ereditarie o acquisite.
- AIHA secondaria causata da farmaci o infezioni.
- Precedentemente ricevuto trapianto di organi o cellule staminali.
- Storia di trombosi o infarto d'organo.
- Ha ricevuto rituximab entro 8 settimane prima dell'arruolamento.
- Precedentemente trattati con inibitore della BTK ≥ 2 settimane.
- Ricezione di eparina a basso peso molecolare o warfarin entro 1 settimana prima dell'arruolamento e necessità di continuare il trattamento farmacologico.
- Ricevuto inibitori o induttori dell'enzima CYP3A4 entro 1 settimana prima dell'arruolamento e necessità di continuare il trattamento farmacologico.
- Infezione sistemica fungina, batterica o virale non controllata (definita come segni/sintomi persistenti correlati all'infezione senza miglioramento nonostante antibiotici appropriati, terapia antivirale e/o altri trattamenti), virus dell'immunodeficienza umana noto (HIV), evidenza nota di epatite infettiva attiva B e/o evidenza nota di epatite C attiva.
- Qualsiasi condizione medica grave e/o non controllata: ipertensione refrattaria, malattie cardiache clinicamente significative, malattie renali, malattie del fegato e malattie metaboliche, ecc.
- Storia della malattia mentale.
- Partecipazione ad un altro studio clinico entro 4 settimane prima dell'inizio di questo studio.
- Pazienti in gravidanza o in allattamento.
- Pazienti considerati non idonei allo studio dallo sperimentatore per ragioni diverse da quelle sopra indicate.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Zanubrutinib
Ciascun soggetto reclutato accetterà il trattamento con Zanubrutinib.
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Zanubrutinib è stato specificamente progettato per fornire un’inibizione completa e prolungata della proteina BTK ottimizzando la biodisponibilità, l’emivita e la selettività.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: entro 12 settimane
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La percentuale di pazienti che ha ottenuto una risposta completa, una risposta completa con recupero incompleto dell'emolisi e una risposta parziale.
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entro 12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tasso di sopravvivenza libera da recidiva
Lasso di tempo: entro 48 settimane
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entro 48 settimane
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Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: entro 24 settimane
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entro 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Liwei Fang, MD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2023
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 agosto 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
1 settembre 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2023
Ultimo verificato
1 novembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IHBDH-IIT20230711
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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