Bezpečnost a účinnost zanubrutinibu u refrakterní/recidivující autoimunitní hemolytické anémie

Kritéria pro zařazení:

• Věk od 6 do 70 let
• Diagnóza Coombs-negativní AIHA
• Diagnóza teplé AIHA, smíšené AIHA nebo Evansova syndromu.
• Splňuje kritéria relabující/refrakterní AIHA
• ECOG ≤ 3
• Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Diagnostika některého z následujících onemocnění: Studené aglutininové onemocnění, syndrom studených aglutininů, smíšená AIHA, paroxysmální studená hemoglobinurie (PCH).
• Diagnostika aktivního stadia onemocnění pojivové tkáně.
• Anamnéza lymfoproliferativních nádorů nebo jiných maligních nádorů.
• Diagnostika jiných dědičných nebo získaných hemolytických onemocnění.
• Sekundární AIHA způsobená léky nebo infekcí.
• Dříve podstoupil transplantaci orgánů nebo kmenových buněk.
• Trombóza nebo orgánový infarkt v anamnéze.
• Obdrželi rituximab do 8 týdnů před zařazením.
• Dříve léčeno inhibitorem BTK ≥ 2 týdny.
• Během 1 týdne před zařazením do studie dostávali nízkomolekulární heparin nebo warfarin a je třeba pokračovat v léčbě.
• Během 1 týdne před zařazením do studie jste obdrželi inhibitory nebo induktory enzymu CYP3A4 a je třeba pokračovat v léčbě.
• Nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce (definovaná jako přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí bez zlepšení navzdory vhodným antibiotikům, antivirové terapii a/nebo jiné léčbě), známý virus lidské imunodeficience (HIV), známý důkaz aktivní infekční hepatitidy B a/nebo známé známky aktivní hepatitidy C.
• Jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy: refrakterní hypertenze, klinicky významná srdeční onemocnění, onemocnění ledvin, onemocnění jater a metabolická onemocnění atd.
• Historie duševních chorob.
• Účast v další klinické studii během 4 týdnů před zahájením této studie.
• Těhotné nebo kojící pacientky.
• Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů.